玛伐凯泰是一种创新型心脏肌球蛋白抑制剂，专为治疗成人Ⅱ-Ⅲ级（纽约心脏协会心功能分级）梗阻性肥厚型心肌病（HCM）设计，旨在改善患者心脏功能并缓解相关症状。该疾病以心肌异常肥厚为特征，导致左心室流出道受阻，引发呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可危及生命。

玛伐凯泰的核心作用机制在于精准靶向心肌肥厚的病理基础。心肌过度收缩是HCM的关键致病因素，其根源在于心肌肌球蛋白与肌动蛋白异常结合，形成过量横桥结构，导致心肌持续强力收缩。玛伐凯泰通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，可逆性减少肌球蛋白头与肌动蛋白的有效结合，从而降低横桥形成数量。这一过程直接削弱了心肌的收缩力，减轻左心室流出道梗阻程度，同时改善心脏舒张功能，降低心室充盈压力。

该药物的创新性体现在其“动态调节”特性上。玛伐凯泰并非完全阻断心肌收缩，而是通过调节肌球蛋白群体状态，使部分肌球蛋白处于超松弛状态，减少能量消耗。这种机制既缓解了梗阻症状，又避免了过度抑制心肌功能导致的副作用。此外，玛伐凯泰对骨骼肌无显著影响，体现了其高度选择性。

临床应用中，玛伐凯泰需严格监测心功能指标。治疗前需评估左心室射血分数（LVEF），LVEF低于55%的患者禁用；治疗期间需定期复查超声心动图，根据LVEF和左心室流出道压差调整剂量。这种个体化用药方案确保了疗效与安全性的平衡，为HCM患者提供了从“对症缓解”到“病因干预”的突破性治疗选择。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/camzyos-epar-product-information_en.pdf