戈洛迪森（golodirsen，商品名为VYONDYS 53）是一种高度特异性的治疗药物，其适应症聚焦于一种特定的遗传性神经肌肉疾病。该药物专门用于治疗杜氏肌营养不良，这是一种由于基因缺陷导致肌肉进行性退化和无力的严重疾病。然而，戈洛迪森的适用对象并非所有杜氏肌营养不良患者，而是其中由特定基因突变类型所定义的一个亚组。

具体而言，戈洛迪森适用于那些经基因检测证实，其DMD基因存在特定突变，且该突变类型被认为可能通过“第53号外显子跳跃”的机制来应对的患者。通俗地说，部分患者的致病原因是基因的“阅读框架”出现了问题，导致身体无法正常制造维持肌肉功能所必需的抗肌萎缩蛋白。戈洛迪森作为一种外显子跳跃疗法，其作用原理在于，像一把分子剪刀一样，引导细胞在合成蛋白质时，特意“跳过”有缺陷的第53号外显子片段。通过这种方式，基因的阅读框架得以部分恢复，从而有可能产生一种缩短但仍具有一定功能的抗肌萎缩蛋白，其目的是减缓肌肉退化的进程。

因此，理解戈洛迪森的适应症，关键在于把握两个层次：首先是疾病诊断层面，必须是杜氏肌营养不良；其次是精准的分子分型层面，患者的基因突变必须属于适合采用“53号外显子跳跃”策略的类型。这使得它成为一种精准医疗的范例，其疗效的潜在基础建立在与患者特定基因缺陷的匹配之上。在临床上，启动治疗前必须通过专业的基因检测来严格确认这一适应症，确保药物用于可能从中获益的正确人群。总结来说，戈洛迪森是针对符合特定基因突变条件的杜氏肌营养不良患者的一种前沿靶向治疗选择，它为这一部分患者及其家庭提供了延缓疾病进展的可能性。

参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/211970s002lbl.pdf