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帕克替尼(Pacritinib)是一种口服激酶抑制剂,主要用于治疗特定类型的骨髓纤维化患者。其适应症明确指向血小板计数低于一定标准的中度或高风险原发性或继发性(如继发于真性红细胞增多症或原发性血小板增多症)骨髓纤维化成人患者。这类患者由于伴有显著的血小板减少,治疗选择往往受限,帕克替尼为此类患者提供了一种针对性的治疗可能性。
该药品的原研药由美国CTI BioPharma公司研发(该公司后与Sobi合并)。帕克替尼已在美国、欧洲等部分国家和地区获得监管机构批准上市,用于治疗上述适应症。然而,需要明确指出的是,截至目前,帕克替尼尚未获得中国国家药品监督管理局的批准,因此并未在中国内地正式上市销售。这意味着患者无法通过国内的常规医院渠道或药店直接购买到原研药品。

在价格方面,由于帕克替尼未在国内上市,故无国内的官方定价。在已上市的国家和地区,其原研药价格较为昂贵。例如美国市场的原研药,其单盒价格折合人民币可达二十多万元。相比之下,国际市场上也存在由其他国家和地区生产的仿制药品,例如老挝生产的仿制版本,其价格显著低于原研药,每盒仅在一万多元人民币,为患者提供了不同价格的选择。但不同来源的药品价格差异巨大,且会受到汇率、供应链等多种因素影响而波动。
关于购买,最重要的注意事项是:任何考虑使用帕克替尼的患者,都必须首先在经验丰富的血液科医生指导下进行。医生会根据患者的具体病情、基因检测结果(如适用)和整体健康状况,评估使用该药的必要性与潜在获益风险。如果医生认为确有必要且患者决定寻求此药,则通常需要通过海外医疗渠道或合规的国际药房等非常规途径获取。在此过程中,患者及家属必须极为谨慎,需自行承担并仔细评估跨境购药的法律、物流、以及最为关键的药品质量和安全风险。务必全面核实药品供应商的资质、药品的合法批准状态、运输储存条件等。同时,必须严格按照医嘱服用,其标准推荐剂量为每次200毫克,每日两次口服,可与食物同服或单独服用,并需定期进行医疗监测,与医生保持密切沟通。
参考资料:https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/pacritinib-oral-route/description/drg-20530927
