戈洛迪森（golodirsen）是一种专门用于治疗特定类型杜氏肌营养不良（DMD）的处方药物。DMD是一种由基因突变引起的严重遗传性肌肉疾病，主要影响男性儿童，导致进行性肌肉无力和萎缩。戈洛迪森的作用机制在于，它通过一种称为“外显子跳跃”的技术，来部分纠正部分患者体内存在的特定基因缺陷。具体来说，它适用于那些DMD基因存在特定突变（可导致第53号外显子跳跃突变）的患者。该药物旨在帮助这些患者的身体产生一种功能有所改善的抗肌萎缩蛋白，以延缓疾病的进展。

该药物的原研厂家为萨雷普塔制药公司（SAREPTA THERAPS INC）。萨雷普塔是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于开发针对罕见神经肌肉疾病的精准遗传疗法。戈洛迪森是该公司的核心产品之一，代表了其在反义寡核苷酸疗法领域的重要成果，并已在美国等部分国家或地区获得监管机构的批准。

目前，戈洛迪森尚未获得中国国家药品监督管理局的批准，因此并未在国内正式上市。这意味着，患者无法在国内直接购买到该药物。在已获批上市的国家，例如美国，该药物作为治疗罕见病的创新药物，其定价较高，一盒的价格在一千多美元的水平。这给有用药需求的中国患者家庭带来了显著的经济与获取途径上的挑战。

对于希望获取此药的患者家庭，需要特别注意以下几点。首先，必须由具备相关资质的神经肌肉疾病专科医生，通过专业的基因检测，明确确认患者符合该药物严格的基因突变适应症。这是考虑用药的根本前提。其次，如果计划从海外获取药品，务必寻求专业医疗咨询机构，通过可靠、合法的渠道进行。药物的使用需要在具备条件的医疗场所进行，由专业人员每周一次通过静脉输注给药，并需在用药前和用药期间定期监测肾功能等指标。因此，任何用药决定都必须在患者国内主诊医生的全面评估和密切指导下进行，医生需要了解全部治疗情况以保障安全。患者家庭应保持与国内医疗团队的充分沟通，切勿自行决策和用药。

总而言之，戈洛迪森作为一款针对特定DMD基因突变患者的精准疗法，尚未进入中国市场。对于符合适应症并有强烈治疗意愿的家庭，应在专业医生的全程指导下，全面评估治疗的紧迫性、经济可行性、获取途径的合法性与安全性，审慎做出决定。

参考资料：https://www.drugs.com/golodirsen.html