伏昔尼布/沃拉西德尼（vorasidenib，商品名为VORANIGO）是一种口服给药的靶向治疗药物，这一特性在其研发、临床应用及患者管理中均具有重要意义。作为全球首款获批的IDH1/2双重抑制剂，伏昔尼布通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶（IDH1/2）的活性，阻断肿瘤细胞内异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而发挥抗肿瘤作用。其口服剂型的设计，为患者提供了更为便捷、灵活的治疗选择。

从药物研发角度看，伏昔尼布的口服剂型经过精心优化，确保药物在胃肠道中的稳定吸收和高效利用。其分子结构经过特殊设计，能够穿透血脑屏障，直接作用于中枢神经系统内的肿瘤细胞，这是其治疗脑胶质瘤的关键优势。口服给药方式避免了注射给药带来的疼痛和不便，尤其适合需要长期治疗的患者群体。

在临床应用中，伏昔尼布的口服剂型显著提高了患者的治疗依从性。对于12岁及以上的成人和儿科患者，尤其是那些患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且携带IDH1/2突变的患者，伏昔尼布的每日一次口服给药方案简化了治疗流程，减少了患者往返医院的次数，从而降低了治疗对日常生活的影响。此外，口服给药还便于患者根据自身情况调整服药时间，如随餐或空腹服用，以进一步提高药物的生物利用度。

伏昔尼布的口服剂型还为患者管理提供了更多灵活性。医生可以根据患者的体重、年龄和病情严重程度，个体化调整用药剂量。对于体重≥40公斤的成人和儿童患者，推荐剂量为每日一次口服40毫克；对于体重＜40公斤的儿童患者，则推荐每日一次口服20毫克。这种剂量调整方案确保了药物在不同患者群体中的安全性和有效性。

参考资料：https://braintumourresearch.org/blogs/latest-news/vorasidenib-not-approved-for-treatment-of-low-grade-glioma?srsltid=AfmBOooP4HIIaZ8HZtS25QOnpWgPWKgDJ1sOXvP3CWawN_FojuODBbkV