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泊那替尼/普纳替尼(ponatinib)是一种针对特定类型白血病的口服靶向药物。其主要适应症为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病以及慢性髓性白血病,尤其用于那些对其他酪氨酸激酶抑制剂产生耐药或携带特定T315I基因突变的成年患者。该药物通过抑制异常激活的酪氨酸激酶来发挥作用,以控制疾病进展。医学实践表明,它在克服耐药方面具有其独特的治疗价值,特别是当其他治疗选择受限时。不过,该药通常不作为新诊断慢性期慢粒白血病的首选治疗方案,临床使用有明确的适用范畴。
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在价格方面,泊那替尼在国内已经上市但没有纳入医保,最新售价在1万元左右。目前海外市场有已上市的香港原研版泊那替尼,每盒售价大概为一万七千多元人民币。同时也有在售的老挝版和孟加拉版泊那替尼仿制药,老挝版泊那替尼仿制药价格大概在七百多元人民币,孟加拉版仿制药价格大概在一千多元人民币,仿制药价格相比原研药更为亲民,且药物成分与原研药基本一致。
对于考虑寻求仿制药物的患者及家属而言,了解获取渠道与注意事项至关重要。仿制药通常需要通过特定的海外医疗咨询机构或亲自前往当地购买等渠道获取。然而,这个过程涉及诸多不确定性:首先必须确保药品来源的合法性与可靠性,谨防假冒伪劣产品;其次,跨国购买涉及物流、清关及药品储存条件等一系列复杂问题;最后,任何用药决策都必须在专业血液科医生的全面评估与指导下进行。医生需要根据患者的具体病情、身体状况和既往治疗史来判断是否适用普纳替尼,并制定个性化的起始与维持剂量方案,同时在整个治疗期间严密监测可能发生的不良反应。
总之,仿制版本普纳替尼的出现,在客观上为部分患者增加了药物可及性。但获取和使用这类药物必须将安全性置于首位,需要在专业医疗指导的框架内审慎行事,确保整个过程的合法合规与用药的安全有效。
参考资料:https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304194
