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玛伐凯泰胶囊(mavacamten,商品名为迈凡妥)是一种针对特定心脏疾病研发的创新药物,在梗阻性肥厚性心肌病(HCM)的治疗领域展现出独特价值。
从适应症来看,玛伐凯泰胶囊专为成人Ⅱ-Ⅲ级(纽约心脏协会心功能分级)梗阻性肥厚性心肌病患者设计。这类患者的心脏存在异常肥厚,导致左心室流出道受阻,影响心脏泵血功能,常出现呼吸困难、胸痛、乏力等症状,严重影响生活质量。玛伐凯泰胶囊旨在改善患者的心脏功能能力,缓解这些令人困扰的症状。
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其作用机制基于对心脏肌球蛋白的精准调控。作为心肌肌球蛋白抑制剂,玛伐凯泰胶囊能够选择性地结合心肌β-重链肌球蛋白,使其稳定在“超静止态”。这一过程减少了参与收缩循环的肌球蛋白分子数量,直接降低了心肌的过度收缩力。通过调节心肌收缩的核心分子,玛伐凯泰胶囊从源头上纠正了肥厚型心肌病的病理生理异常,使心脏的收缩和舒张功能更加协调。
在治疗效果方面,玛伐凯泰胶囊为患者带来了显著改善。它能够减轻或消除动态性左室流出道梗阻,降低跨瓣压差,从而提高心输出量。这意味着心脏能够更有效地将血液输送到全身各处,缓解劳力性呼吸困难、晕厥等症状,提升患者的运动耐力。同时,该药物还能改善左室充盈和舒张功能,减轻心肌僵硬和室内压增高,进一步缓解由舒张功能障碍引起的临床症状。
然而,并非所有患者都适合使用玛伐凯泰胶囊。对于同时使用中度至强度CYP2C19抑制剂或强度CYP3A4抑制剂的患者,以及同时使用中度至强度CYP2C19诱导剂或中度至强度CYP3A4诱导剂的患者,应避免使用该药物,以免引发危及生命的药物相互作用,如心力衰竭或药物失效。此外,左心室射血分数(LVEF)低于55%的患者不建议开始治疗,若在治疗过程中LVEF低于50%或临床状态恶化,则需中断治疗。
参考链接:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK594405/
