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阿西米尼和阿思尼布是同一种药物的不同译名,其通用名为盐酸阿思尼布片,英文名为Asciminib,由瑞士诺华公司研发。作为全球首个且目前唯一获批的ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,该药物通过特异性靶向BCR-ABL1融合蛋白的肉豆蔻酰口袋结构,将激酶锁定在非活性构象,从而阻断白血病细胞的增殖信号。这一机制突破了传统酪氨酸激酶抑制剂(TKI)对ATP结合位点的竞争性抑制,尤其对携带T315I突变的患者具有显著疗效,解决了传统TKI因靶点突变导致的耐药难题。
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该药物适用于两类慢性髓性白血病(CML)患者:一是既往接受过两种或以上TKI治疗但疗效不佳或不耐受的慢性期成人患者;二是携带T315I突变的慢性期成人患者。其用药方案需根据突变状态调整剂量:无T315I突变者推荐每日一次80毫克或每日两次40毫克;T315I突变者则需每日两次、每次200毫克。治疗期间需严格遵循医嘱,避免漏服或自行调整剂量,同时定期监测血常规、肝肾功能及胰腺酶指标,以管理可能出现的骨髓抑制、胰腺毒性等不良反应。
与传统TKI相比,阿思尼布展现了更高的治疗精准性与安全性。其STAMP机制不仅克服了耐药性,还通过减少脱靶效应降低了高血压、肌肉骨骼疼痛等常见副作用的发生率。对于长期治疗的患者,该药物可显著提升生活质量,并降低因不良事件导致的停药风险。
总之,阿西米尼与阿思尼布是同一药物,其STAMP变构抑制机制为CML治疗带来了革命性突破,尤其为耐药或难治性患者提供了新的生存希望。
关键词标签:阿西米尼、阿思尼布、信倍立、STAMP抑制剂、慢性髓性白血病、T315I突变、靶向治疗
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
