佩米替尼/培米替尼（Pemigatinib，商品名为达伯坦）作为一种创新靶向药物，在肿瘤治疗领域展现出独特价值。

一、适应症：精准锁定FGFR通路异常肿瘤

佩米替尼的核心适应症聚焦于两类FGFR通路异常驱动的肿瘤：

1.胆管癌（CCA）：针对经基因检测确认存在FGFR2融合或重排的不可切除局部晚期或转移性成人患者，尤其适用于既往系统性治疗失败后的二线治疗。

2.骨髓/淋巴肿瘤（MLN）：针对复发或难治性成人患者，其肿瘤细胞携带FGFR1基因重排。
这一双重适应症定位，体现了佩米替尼对FGFR家族成员（FGFR1/2）异常激活肿瘤的精准打击能力。

二、作用机制：选择性抑制FGFR酪氨酸激酶活性

佩米替尼属于选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制包含以下关键环节：

1.靶向结合FGFR受体：通过竞争性结合FGFR1/2/3的ATP结合位点，阻断受体自磷酸化及下游信号传导。

2.抑制肿瘤细胞增殖：阻断FGFR介导的RAS-MAPK、PI3K-AKT等促生存通路，诱导肿瘤细胞周期停滞及凋亡。

3.抗血管生成效应：抑制FGFR调控的血管内皮生长因子（VEGF）表达，减少肿瘤新生血管形成。

4.高选择性降低毒性：对FGFR4的抑制作用较弱，减少对正常组织的非特异性损伤。

三、治疗效果：改善生存质量与疾病控制

佩米替尼通过多维度作用机制，为患者带来以下临床获益：

1.延缓疾病进展：通过持续抑制FGFR信号通路，延长无进展生存期，降低疾病恶化风险。

2.缓解症状负担：减轻肿瘤相关疼痛、乏力等症状，改善患者生活质量。

20可耐受的安全性：常见不良反应包括高磷血症、干眼症及皮肤毒性，多数可通过剂量调整或对症支持治疗管理。

佩米替尼作为FGFR通路靶向治疗的代表药物，通过精准抑制FGFR1/2/3异常激活，为胆管癌及骨髓/淋巴肿瘤患者提供了创新治疗选择。其适应症的严格限定、作用机制的高度选择性及疗效与安全性的平衡，彰显了现代肿瘤治疗从“广谱化疗”向“精准靶向”的范式转变。

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参考资料：https://www.pemazyre.com/pemazyre-prescribing-information