伏昔尼布是全球首款口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂，由法国施维雅制药公司研发，于2024年8月获美国FDA批准上市，专为12岁及以上携带IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者设计。该药物通过精准抑制突变IDH酶活性，阻断肿瘤细胞异常代谢通路，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而抑制肿瘤生长并诱导分化，为术后残留或复发的低级别胶质瘤患者提供了突破性治疗选择。

连续使用伏昔尼布六个月后，多数患者可观察到显著的临床获益。首先，肿瘤控制效果突出，多数患者肿瘤体积保持稳定或缩小，部分患者肿瘤代谢活性显著降低，这得益于药物对肿瘤细胞增殖的直接抑制作用。其次，癫痫发作频率大幅下降，约80%的传统抗癫痫药物应答不佳的患者在使用伏昔尼布后实现无癫痫发作，显著改善生活质量。此外，该药物可显著推迟患者对放化疗的需求，延长无进展生存期，为患者争取更多治疗时间窗。

安全性方面，伏昔尼布长期使用耐受性良好，常见不良反应包括疲劳、头痛、腹泻等，多为轻中度且可控。需重点关注的是肝毒性风险，治疗前2个月需每2周监测肝功能，随后每月监测一次，以确保用药安全。

总之，伏昔尼布作为全球首款IDH1/2双重抑制剂，通过持续抑制突变酶活性，为IDH突变型低级别胶质瘤患者提供了长期、稳定的治疗获益，显著改善预后与生活治疗。

关键词标签：伏昔尼布、VORANIGO、IDH1/2抑制剂、低级别胶质瘤、肿瘤控制、癫痫发作、肝毒性、长期疗效

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo