2008年11月20日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准加速批准艾曲波帕（Eltrombopag）用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。该批准对血小板减少症来说是一个重要的里程碑，因为艾曲波帕是第一个批准用于慢性ITP成年患者的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂。

    艾曲波帕是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，已在临床前研究和临床试验中显示可刺激巨核细胞(产生血小板的骨髓细胞)的增殖和分化。艾曲波帕是葛兰素史克公司和配体制药公司合作研究的结果。它是由葛兰素史克公司开发的。

该化合物也正在研究与慢性丙型肝炎病毒、慢性肝病和肿瘤相关的血小板减少症相关的血小板减少症。

不建议使用艾曲波帕重新开始治疗。如果重新开始艾曲波帕治疗的潜在益处被认为超过了肝毒性的风险，则在剂量调整阶段，应谨慎地重新使用艾曲波帕，并每周进行血清肝脏检查。如果肝功能检查异常持续、恶化或复发，则永久停用艾曲波帕。肝病患者服用艾曲波帕时应谨慎。中度至重度肝病患者使用较低起始剂量的艾曲波帕，并密切监测。

艾曲波帕是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，TPO受体激动剂会增加骨髓内网织蛋白纤维形成或发展的风险。在开始艾曲波帕之前，仔细检查外周血涂片，以确定细胞形态异常的基线水平。在确定稳定剂量的艾曲波帕后，每月进行CBC和WBC分类。如果患者出现新的或恶化的形态学异常或血细胞减少，应停止使用艾曲波帕治疗，并考虑进行骨髓活检，包括纤维化染色。

停用艾曲波帕可能导致比使用艾曲波帕治疗前更严重的血小板减少症。这种恶化的血小板减少症可能会增加患者出血的风险，特别是如果患者在使用抗凝剂或抗血小板药物时停用艾曲波帕。在对照临床研究中，分别有10%和6%的艾曲波帕组和安慰剂组在停药后观察到血小板计数短暂下降至低于基线水平。在停用艾曲波帕后的一个月内，3名严重血小板减少症患者发生了需要使用ITP支持药物的严重出血事件；安慰剂组无一例报告。停用艾曲波帕后，根据当前的治疗指南，每周获取全血细胞计数，包括至少4周的血小板计数，并考虑对恶化的血小板减少症进行替代治疗。

血小板计数过度增加可能导致血栓/血栓栓塞并发症。过量的艾曲波帕剂量或导致过量艾曲波帕剂量的用药错误可能会使血小板计数增加到产生血栓/血栓栓塞并发症的水平。在对照临床研究中，接受艾曲波帕的组报告了1例血栓形成/血栓栓塞并发症，而安慰剂组无一例。在扩展研究中，7名患者出现血栓/血栓栓塞并发症。对具有已知血栓栓塞风险因素的患者使用艾曲波帕时应谨慎。为了将血栓形成/血栓栓塞并发症的风险降至最低，请勿使用艾曲波帕来尝试使血小板计数正常化。遵循剂量调整指南，使血小板计数达到并维持在>/ = 50 x 10(9)/L。

刺激造血细胞表面的TPO受体可能会增加血液系统恶性肿瘤的风险。艾曲波帕不适用于治疗由慢性ITP以外的原因引起的血小板减少症(如骨髓增生异常或化疗)。

在艾曲波帕治疗开始前、期间和停止后，监测全血细胞计数，包括血小板计数和白细胞分类。在开始艾曲波帕之前，检查外周血差异，以确定红细胞和白细胞异常的程度。在艾曲波帕治疗的剂量调整阶段，每周采集CBC，包括血小板计数和外周血涂片，然后在建立稳定剂量的艾曲波帕后，每月采集一次。停用艾曲波帕后，每周采集包括血小板计数在内的全血细胞计数，至少持续4周。在开始使用艾曲波帕之前，在剂量调整阶段每2周监测一次血清肝脏检查(ALT、AST、总胆红素和分次胆红素),并在确定稳定剂量后每月监测一次。如果检测到异常水平，请在3至5天内重复测试。如果异常得到确认，每周监测血清肝脏检查，直到异常消除、稳定或回到基线水平。出现临床上重要的肝脏检查异常时，停止使用艾曲波帕。

在对照临床研究中，每天服用50 mg艾曲波帕的5名患者(5%)和安慰剂组的2名患者(3%)发生或恶化了白内障。在扩展研究中，在使用艾曲波帕治疗前接受眼部检查的患者中，有4%的患者发生或恶化了白内障。在对啮齿类动物进行的艾曲波帕毒理学研究中发现了白内障。在使用艾曲波帕之前进行基线眼部检查，并在使用艾曲波帕治疗期间，定期监测患者的白内障体征和症状。