2015年6月12日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一项补充新药申请(sNDA ),用于艾曲波帕（Eltrombopag），用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的6岁及以上慢性免疫性血小板减少症(cITP)儿童。艾曲波帕于2008年被FDA批准用于患有相同疾病的成年患者。

艾曲波帕的批准基于两项双盲、安慰剂对照试验的数据，包括该患者群体中最大的3期临床试验。在一些患有cITP的儿科患者中，艾曲波帕治疗显著增加并维持了血小板计数，一些同时服用ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物，主要是皮质类固醇。艾曲波帕应仅用于血小板减少程度和临床状况增加出血风险的患者。

PETIT是一项2期、多中心、三部分研究，旨在调查艾曲波帕对既往治疗过cITP的儿童患者的疗效、安全性和耐受性。第1部分是一个开放的标签，剂量发现研究；第2部分是双盲和安慰剂对照，第3部分是开放标签扩展。主要终点是在第1周和第6周之间至少有一次在没有抢救治疗的情况下血小板计数> =50 Gi/L的参与者的百分比，分别有63%和18%的艾曲波帕和安慰剂患者达到该终点(p=0.0043)。次要疗效终点分析表明，在减少抢救治疗需求方面有临床意义的益处(14%的艾曲波帕患者，相比之下，59%的安慰剂患者)。

PETIT2是一项3期多中心两部分研究，旨在调查艾曲波帕对既往治疗过cITP的儿童患者的疗效、安全性和耐受性。第1部分是随机、双盲和安慰剂对照的，第2部分是开放标记的延伸。主要终点是在本研究第1部分的第5周和第12周之间的八周中至少有六周没有接受抢救治疗而达到血小板计数> =50 Gi/L的参与者的百分比，43%的艾曲波帕治疗患者和4%的安慰剂治疗患者达到了主要终点(p=0.0011)。这一结果在不同年龄组中是一致的。次要疗效终点分析表明，在随机和仅使用艾曲波帕的治疗期内，在减少抢救治疗的需求(18%的艾曲波帕患者，相比之下，22%的安慰剂患者)和减少或停用基线ITP药物(50%或5/10的开放标签期患者，他们在基线时接受其他ITP治疗)方面具有临床意义。

在这两项研究中，安全性与cITP中艾曲波帕在成人和研究人群中的已知安全性一致。没有检测到新的安全信号。6岁及以上儿童cITP患者中最常见的不良反应(大于或等于10%且大于安慰剂)为上呼吸道感染、鼻咽炎和鼻炎。

当用于治疗慢性ITP时，6岁及以上儿童最常见的副作用是:上呼吸道感染(症状可能包括流鼻涕、鼻塞和打喷嚏)；鼻子和喉咙疼痛或肿胀(发炎)(鼻咽炎)；流鼻涕、鼻塞(鼻炎)；胃(腹)痛；咳嗽；喉咙或口腔疼痛或肿胀(发炎);牙痛；肝功能检查异常；腹泻；皮疹；维生素D缺乏症。

艾曲波帕已经在国内上市，并且纳入医保，因为各地医保政策不同，所以报销后价格也不同，价格大约在3000~5000元左右，具体请咨询当地医院药房或者医保局。国外的艾曲波帕有原研药和仿制药，原研药有土耳其原研药和印度版原研药，二者价格相差无几，大约在1600元左右。仿制药版本比较多，有印度、孟加拉、老挝仿制药，仿制药比较便宜的是孟加拉珠峰制药的艾曲波帕，价格在300元左右；其他仿制药在1000~1200元左右，且原研药与仿制药药物成分基本一致。