艾曲波帕（Eltrombopag）是一种口服活性血小板生成素受体激动剂，具有刺激巨核细胞生成的活性。艾曲波帕结合并刺激血小板血小板生成素受体(TPO-R或CD110)，血小板生成素受体是造血素受体超家族的一员。TPO-R的激活导致巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。

艾曲波帕用于治疗患有慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)血液疾病的成人和1岁及以上儿童的血小板减少症(血液中血小板含量低)。这种药物在脾切除术(切除脾脏的手术)和其他药物(如类固醇或免疫球蛋白)效果不佳后使用。与干扰素治疗一起，艾曲波帕也用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症。艾曲波帕与标准免疫抑制治疗联合使用，作为成人和2岁及以上儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。它也用于治疗接受其他药物治疗无效的SAA患者。

在一项III期、随机、双盲、安慰剂对照试验，试验对象为符合纳入标准的患者，旨在测试长期(即6个月)每日服用50 mg艾曲波帕的效果。总共分别有135名和62名患者被分配到艾曲波帕组和安慰剂组。只要在治疗3周后血小板计数保持< 50 × 103/L，艾曲波帕组的剂量从50mg/天调整为75mg/天，安慰剂组的剂量从安慰剂调整为75mg/天。对于血小板计数> 200 × 103/L的患者，也计划减少至25mg/天，当治疗6周后连续两次就诊时血小板计数> 100 × 103/L时，可以减少剂量甚至停药。缓解率(即血小板计数达到50–400×103/l)是主要终点，在整个6个月的治疗期间，与安慰剂组相比，艾曲波帕组的缓解率显著更高(OR 8.2，99% CI 3.59–18.73；p < 0.0001)。因此，在接受艾曲波帕治疗的患者中，持续反应的持续时间更长，平均为9.5周，而安慰剂组为2.2周。此外，与10名(32%)接受安慰剂的患者相比，37名(59%)接受艾曲波帕治疗的患者减少了伴随治疗(p = 0.016)，24名(18%)接受艾曲波帕治疗的患者需要抢救治疗，而25名(40%)接受安慰剂治疗的患者需要抢救治疗(p = 0.001)。与安慰剂相比，接受艾曲波帕治疗的患者发生出血和临床显著出血的几率显著降低(OR 0.24，95% CI 0.16–0.38；p < 0.0001，OR 0.35，95%可信区间0.19–0.64；p = 0.0008)。然而，在停用艾曲波帕后，出血率恢复到接近基线，与血小板计数下降平行。

艾曲波帕是一种口服生物可利用的小分子TPO受体激动剂，可与人TPO受体的跨膜区相互作用。艾曲波帕是STAT和JAK磷酸化的刺激物。与重组TPO或romiplostim不同，艾曲波帕不以任何方式激活AKT途径。应该注意的是，当给予再生障碍性贫血患者时，除了血小板计数之外的其他谱系都增加了，这表明或者艾曲波帕在体内增强了TPO的作用；或者有一个尚未发现的作用机制在起作用。

艾曲波帕已经在国内上市，并且纳入医保，因为各地医保政策不同，所以报销后价格也不同，价格大约在3000~5000元左右，具体请咨询当地医院药房或者医保局。国外的艾曲波帕有原研药和仿制药，原研药有土耳其原研药和印度版原研药，二者价格相差无几，大约在1600元左右。仿制药版本比较多，有印度、孟加拉、老挝仿制药，仿制药比较便宜的是孟加拉珠峰制药的艾曲波帕，价格在300元左右；其他仿制药在1000~1200元左右，且原研药与仿制药药物成分基本一致。海曲泊帕是我国自主研发的药物，可以在国内医院购买。