芦曲泊帕是一种第二代口服小分子血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，主要用于治疗计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成年患者。其通过激活巨核细胞上的TPO受体，促进血小板生成，从而降低围手术期出血风险。该药物由日本盐野义公司研发，2015年首次在日本获批，后相继在美国、欧盟及中国上市，并已被纳入国家医保目录。

一、核心作用机制：激活TPO信号通路，促进血小板生成

芦曲泊帕通过特异性结合巨核细胞表面的TPO受体跨膜结构域，模拟内源性血小板生成素（TPO）的生物学效应，激活JAK2/STAT5和MAPK等下游信号通路，促进巨核细胞的增殖、分化和成熟，最终增加血小板的生成。其作用位点与内源性TPO不同，二者无竞争关系，可协同或独立发挥作用。

二、临床核心功效：降低手术出血风险，减少血小板输注需求

术前快速提升血小板计数：芦曲泊帕通常在预定手术前8-14天开始使用，连续口服7天，多数患者血小板计数可在5天内达到安全水平（≥50×10⁹/L），并持续至术后，为手术提供安全窗口。

减少血小板输注依赖：传统治疗依赖输注血小板，但存在供应有限、感染风险及免疫反应等问题。芦曲泊帕通过内源性生成血小板，显著降低输血需求。临床试验显示，超90%的患者使用芦曲泊帕后无需术前输注血小板。

降低医疗成本与风险：相比血小板输注，芦曲泊帕可降低约47%的医疗成本，同时避免输血相关并发症，如过敏反应、溶血反应及感染传播等。

三、适应症与用药规范：严格限定手术相关血小板减少症

芦曲泊帕仅适用于计划接受侵入性操作或手术的慢性肝病（如肝硬化、肝癌）伴血小板减少症的成年患者，不适用于非手术目的的血小板计数恢复。推荐剂量为每日一次、每次3mg，随餐或不随餐均可，需连续服用7天。治疗期间需定期监测血小板计数，以评估疗效及血栓风险。

四、安全性与优势：低风险、高便利性

血栓风险可控：芦曲泊帕的门静脉血栓发生率与安慰剂组相当，且显著低于同类药物艾曲泊帕。长期使用未增加骨髓纤维化或血栓事件风险。

肝肾毒性低：药物经CYP4A11酶代谢，轻中度肝损伤患者无需调整剂量，Child-Pugh C级患者需减量至1mg/日。无肝毒性警示基团，对肾功能影响较小。

用药便利性高：作为口服制剂，芦曲泊帕无需注射或剂量滴定，且不受饮食及药物相互作用影响（如不与含金属阳离子的食物或药物螯合），患者依从性显著提升。

总之，芦曲泊帕（稳可达）通过精准激活TPO信号通路，为慢性肝病伴血小板减少症患者提供了一种安全、有效的围手术期管理方案。其快速升板、降低输血依赖及低风险特性，显著改善了患者预后及医疗资源利用效率。

关键词标签：芦曲泊帕、稳可达、血小板减少症、慢性肝病、围手术期管理、TPO受体激动剂、口服升板药、血栓风险、医保目录

参考资料：https://www.mulpleta.com/assets/mulpleta.pdf