药物介绍：美法仑（Melphalan）是一种烷基化抗肿瘤药，用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理；对不适合口服治疗的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗。美法仑是烷化剂类的抗肿瘤药，用于治疗各种形式的癌症。烷化剂如此命名是因为它们能够在细胞中存在的条件下将烷基加到许多电负性基团上。它们通过交联DNA双螺旋链中的鸟嘌呤碱基来阻止肿瘤生长——直接攻击DNA。这使得这些链不能展开和分离。由于这是DNA复制所必需的，细胞不再分裂。此外，这些药物将甲基或其他烷基基团添加到它们不属于的分子上，这反过来抑制了它们通过碱基配对的正确利用，并导致DNA的错误编码。烷化剂是非细胞周期特异性的。烷化剂通过三种不同的机制起作用，所有这些机制都达到相同的最终结果-破坏DNA功能和细胞死亡。

作用机制：美法仑将烷基连接到鸟嘌呤的N-7位置和腺嘌呤的N-3位置，导致单加合物的形成，当修复酶试图纠正错误时，DNA断裂。它还可以导致一个鸟嘌呤的N-7位置与另一个鸟嘌呤的N-7位置之间的DNA交联，阻止DNA链分离以进行合成或转录。最后，美法仑可以诱导许多不同的突变。

用药方法：口服给药推荐剂量：用于治疗多发性骨髓瘤的口服剂量可以根据治疗方案而变化。典型的剂量方案包括每天150 g/kg，持续4-7天；每日250 g/kg，连续4天；或每天6毫克，持续2-3周。美法仑通常与皮质类固醇合用。疗程结束后，有长达6周的休息时间，以使血液功能得以恢复，然后重复进行，或开始维持治疗，通常每日剂量为1-3mg，或高达50 g/kg。类似的口服剂量方案(每天150-200g/kg，连续5天，每4-8周重复一次)已用于治疗卵巢癌和晚期乳腺癌，尽管随着新型药物的开发，美法仑现在很少用于治疗这些肿瘤。口服治疗的剂量真性红细胞增多症初始剂量为每日6-10毫克，5-7天后减少至每日2-4毫克，直至反应满意，然后进一步减少至每周2-6毫克以维持治疗

注射给药推荐剂量：•对于调理治疗，美法仑的推荐剂量为100mg/m2/天，在30分钟内通过静脉输注给药，用于自体干细胞移植前连续2天(第-3天和第-2天)(ASCT，第0天)。

•对于姑息治疗，美法仑的推荐剂量为16 mg/m2，作为单次静脉输注，每2周间隔15-20分钟服用4次，之后在毒性充分恢复后，每4周间隔一次。

注意事项：•胃肠毒性:可能出现恶心、呕吐、腹泻或口腔粘膜炎；根据需要使用止吐和止泻药物提供支持性护理。

•胚胎-胎儿毒性:可对胎儿造成伤害。告知胎儿的潜在风险并避免怀孕。

•不孕:美法仑可能导致卵巢功能抑制或睾丸抑制。

副作用：在至少50%接受美法仑治疗的患者中观察到的最常见不良反应为中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、淋巴细胞计数降低、血小板计数降低、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。

上市及价格情况：美法仑已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于各种原因在国内购买比较困难，注射用美法仑价格在9000元左右，还有口服制剂，具体价格请咨询医院药房和当地医保局。患者还可以通过国外购买渠道购买美法仑，国外有原研药和仿制药，原研药主要是土耳其原研药，仿制药主要是印度原研药，二者价格相差无几，都在大约900元左右，二者都属于口服制剂，且药物成分基本一致。