美法仑（Melphalan）和来那度胺（Lenalidomide）都可以用来治疗多发性骨髓瘤，在一项试验研究中共纳入 1623 例患病者，其中 535 例接受坚持口服来那度胺联合地塞米松直至疾病进展；541例接受18个28天疗程的来那度胺联合地塞米松(72 周)；另外 547 例患病者接受12个42天疗程的马法兰联合强的松及沙利度胺(MPT 方案，72 周)。主要终点是对比坚持来那度胺联合地塞米松组与 MPT 组患病者的无疾病生存期。

试验结果表明来那度胺联合地塞米松组、18 个 28 天疗程来那度胺联合地塞米松组、MPT 组患病者的无疾病生存期区别为：25.5 个月、20.7 个月、21.2 个月。就次要治疗效果终点(中期分析总生存期)来说，来那度胺联合地塞米松优于 MPT 方案。

美法仑和来那度胺对于多发性骨髓瘤都有比较好的疗效，具体用哪种药物请务必咨询医生。

美法仑适用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理。它还适用于多发性骨髓瘤的姑息治疗和不可切除卵巢上皮癌的姑息治疗。

美法仑将烷基连接到鸟嘌呤的N-7位置和腺嘌呤的N-3位置，导致单加合物的形成，当修复酶试图纠正错误时，DNA断裂。它还可以导致一个鸟嘌呤的N-7位置与另一个鸟嘌呤的N-7位置之间的DNA交联，阻止DNA链分离以进行合成或转录。最后，美法仑可以诱导许多不同的突变。

美法仑已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于各种原因在国内购买比较困难，注射用美法仑价格在9000元左右，还有口服制剂，具体价格请咨询医院药房和当地医保局。患者还可以通过国外购买渠道购买美法仑，国外有原研药和仿制药，原研药主要是土耳其原研药，仿制药主要是印度原研药，二者价格相差无几，都在大约900元左右，二者都属于口服制剂，且药物成分基本一致。

来那度胺(之前称为CC-5013)是一种免疫调节药物，具有有效的抗肿瘤、抗血管生成和抗炎特性。它是沙利度胺3的4-氨基-谷氨酰类似物，与沙利度胺一样，来那度胺以活性S(-)和R(+)形式的外消旋混合物存在。然而，来那度胺比沙利度胺更安全有效，副作用和毒性更少。沙利度胺及其类似物，包括来那度胺，被称为免疫调节酰亚胺。来那度胺通过促进恶性细胞死亡和增强宿主免疫力的各种作用机制发挥作用。作为口服胶囊，来那度胺已被FDA和欧盟批准用于治疗选定患者的多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。由于严重致畸，在开始治疗前必须排除妊娠，患者必须参加来那度胺风险评估和缓解策略(REMS)计划，以确保避孕依从性。

来那度胺是一种具有多种作用机制的药物。来那度胺通过改变细胞因子产生、调节T细胞共刺激和增强NK细胞介导的细胞毒性来发挥免疫调节作用。来那度胺直接抑制cullin环E3泛素连接酶复合物:在与复合物的底物衔接子cereblon结合后，来那度胺调节复合物的底物特异性，以募集连接酶的底物蛋白，包括伊卡洛斯(IKZF1)、艾欧罗斯(IKZF3)和ck1α。这些底物随后被标记为泛素化和随后的蛋白酶体降解。IKZF1和IKZF3是B细胞转录因子，对B细胞分化和恶性细胞存活至关重要。IKZF3还调节干扰素调节因子4 (IRF4)的表达，IRF4是一种调节异常骨髓瘤特异性基因的转录因子。来那度胺的免疫调节作用可以部分通过IKZF3的降解来解释，因为它是白细胞介素2基因(IL2)的阻遏物:随着来那度胺降低IKZF3的水平，IL-2的产生增加，从而增加自然杀伤细胞(NK)、NKT细胞和CD4+ T细胞的增殖。来那度胺抑制促炎细胞因子TNF-α、IL-1、IL-6和IL-12的产生。 在提高抗炎细胞因子IL-10.3的产生的同时，来那度胺作为T细胞共刺激分子，促进CD3 T细胞增殖并增加T淋巴细胞中IL-2和IFN-γ的产生，从而增强NK细胞的细胞毒性和ADCC。 它抑制调节性T细胞的表达和功能，调节性T细胞在一些血液恶性肿瘤中通常过多。

来那度胺通过抑制肿瘤细胞的增殖和诱导细胞凋亡来直接发挥抗肿瘤作用。来那度胺触发促凋亡胱冬酶-8的激活，增强肿瘤细胞对FAS诱导的凋亡的敏感性，并下调NF-κB(一种抗凋亡蛋白)。来那度胺独立于其免疫调节作用，通过抑制肿瘤细胞释放的血管生成生长因子，如血管内皮生长因子(VEGF)、碱性成纤维细胞生长因子(BFGF)和肝细胞生长因子，介导抗血管生成作用。在体外，来那度胺抑制细胞粘附分子如ICAM-1、LFA-1、β2和β3整合素，以及缝隙连接功能，从而防止恶性细胞的转移。

来那度胺已经在国内上市，并且已经纳入了医保，患者可以在国内进行购买，价格在3500~4000元左右，由于各地医保政策不同价格也有所差异，具体价格请咨询当地药房。国内也有原研药，不过价格高达上万元。国外的主要是仿制药，有印度、孟加拉、老挝仿制药，印度仿制药大约1500元一盒，孟加拉仿制药大约600元左右，老挝仿制药和国内价格差不多；国外仿制药和国内来那度胺药物成分基本一致。