美法仑（Melphalan）适用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理；它还适用于多发性骨髓瘤的姑息治疗和不可切除卵巢上皮癌的姑息治疗。

在HORIZON (NCT02963493)中评估了疗效，这是一项多中心、单组试验。要求符合条件的患者患有复发性难治性多发性骨髓瘤。在每个28天周期的第1、8、15和22天，患者接受美法仑氟芬酰胺40 mg静脉注射和地塞米松40 mg口服(年龄≥75岁的患者为20 mg ),直到疾病进展或不可接受的毒性。

在97名先前接受了4个或更多疗程治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和CD38定向抗体无效的患者亚群中评估了疗效。主要疗效结果指标是研究者根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准评估的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。ORR为23.7% (95% CI: 15.7，33.4)，中位OR为4.2个月(95% CI: 3.2，7.6)。

美法仑口服或静脉注射给药(IV)。其稳态分布体积为0.5升/千克或约35.3至185.7升/平方米；它确实会渗入脑脊液。美法仑显示可变蛋白结合(50%至90%)；大约30%的药物不可逆地与血浆蛋白结合。主要与血清白蛋白结合(40%至60%)，并有一些α-1-酸性糖蛋白结合(20%)。终末半衰期为静脉给药后约75分钟，口服给药后约1至1.5小时。美法仑在血浆中主要通过水解代谢，形成单羟基美法仑和二羟基美法仑(无活性)代谢物。静脉给药后，平均全身清除率在不同研究中有所不同，范围为5.5至9毫升/分钟/千克或约250至325毫升/分钟/平方米。通过肾脏的肾脏排泄率似乎较低，5.8%至21.3%的药物以不变药物的形式从尿液中排出。

化疗药物通过作用于参与细胞复制的酶或酶底物来干扰DNA合成。因此，细胞在有丝分裂期间对这些药物最敏感。抗肿瘤剂的作用依赖于或不依赖于细胞周期，并集中于正常细胞和肿瘤细胞的生化途径。因此，这些药物是细胞毒性的，而不是杀肿瘤性的，也可能是致突变的、致癌的或致畸的。作为烷化剂，美法仑通过引起DNA碱基对编码误读(导致断裂)、脱嘌呤和DNA链交联来发挥其化疗作用。这些作用导致干扰DNA复制、RNA转录和核酸功能，导致细胞死亡。

美法仑已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，但是由于各种原因在国内购买比较困难，注射用美法仑价格在9000元左右，还有口服制剂，具体价格请咨询医院药房和当地医保局。患者还可以通过国外购买渠道购买美法仑，国外有原研药和仿制药，原研药主要是土耳其原研药，仿制药主要是印度原研药，二者价格相差无几，都在大约900元左右，二者都属于口服制剂，且药物成分基本一致。