2026年5月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布加速批准BCL-2抑制剂索托克拉（sonrotoclax）上市，用于治疗至少接受过两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）后复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。这一批准为经历多线治疗后仍面临疾病进展的MCL患者提供了新的治疗选择，具有重要的临床意义。

疗效数据：缓解率与持续时间表现可观

此次获批主要基于一项单臂、多中心临床试验BGB-11417-201（NCT05471843）的结果。该试验共纳入103名复发或难治性MCL成年患者，所有入组患者此前均已接受过基于抗CD20的治疗以及BTK抑制剂治疗，属于经多线治疗后疾病仍出现进展的人群，治疗难度较大。

疗效评估由独立审查委员会（IRC）依据卢加诺标准进行，主要终点为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。结果显示，索托克拉的ORR达到52%（95% CI：42，62），即超过半数的患者在接受治疗后肿瘤出现了不同程度的缩小；中位缓解时间为1.9个月。更值得关注的是，中位DOR达到15.8个月（95% CI：7.4，无法估计），在估计中位随访时间为11.9个月的情况下，这一数据表明患者获得缓解后能够维持较长时间的疾病控制，体现了索托克拉在该人群中的持久疗效潜力。

安全性：需关注肿瘤溶解综合征等风险

在安全性方面，处方信息中包含了肿瘤溶解综合征（TLS）、严重感染和中性粒细胞减少症的警告与注意事项。在接受安全性评估的115例MCL患者中，有37%发生了严重不良反应，其中最常见的为肺炎（10%）。这提示临床在使用索托克拉时需密切监测患者的感染指标及血液学变化，及时处理可能出现的不良事件。

推荐给药方案：分阶段递增以降低风险

为最大程度降低肿瘤溶解综合征的发生风险，推荐的索托克拉治疗方案设置了为期4周的剂量递增阶段，随后调整为每日口服320毫克，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。这一给药策略充分考虑了药物的安全性与耐受性，有助于患者在治疗初期逐步适应药物，减少急性不良事件的发生。

总体而言，索托克拉的加速获批填补了复发或难治性MCL患者在BTK抑制剂治疗失败后的用药空白，为这一预后较差的患者群体带来了新的希望。未来仍需更多确证性研究进一步验证其长期疗效与安全性。

关键词： 索托克拉、套细胞淋巴瘤、FDA加速批准、BCL-2抑制剂、复发或难治性、肿瘤溶解综合征

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-sonrotoclax-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma