2019年11月25日，利鲁唑（Riluzole）获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)，这是一种孤儿疾病。

利鲁唑现已获准用于治疗ALS，ALS是一种使人虚弱的罕见疾病，影响多达30，000名美国人1和52，000名欧洲人。利鲁唑现在将满足ALS患者医疗设备中的一个关键需求，因为它可以安全方便地给药，每天两次，无需水，许多患者吞咽困难。Aquestive开展的开发计划包括证明利鲁唑与参考上市药物Rilutek的药代动力学生物等效性的研究，以及评估患者吞咽利鲁唑能力的其他研究。利鲁唑于2018年1月获得FDA孤儿药物指定。

两项研究(研究1和2)证明了利鲁唑的疗效，这两项研究评估了肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者每日两次服用利鲁唑50 mg的情况。两项研究均包括家族性或散发性ALS患者，疾病持续时间小于5年，基线强迫肺活量大于或等于正常的60%。

研究1是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，纳入了155例ALS患者。患者被随机分配接受每日两次利鲁唑 50mg(n = 77)或安慰剂(n=78)治疗，并接受至少13个月的随访(最长持续时间为18个月)。临床结局指标为气管造口时间或死亡时间。

与安慰剂组相比，接受利鲁唑治疗的患者的气管造口时间或死亡时间更长。与安慰剂相比，接受利鲁唑治疗的患者早期生存率有所提高。尽管当通过研究方案中规定的分析(Logrank检验p=0.12)进行评估时，这些存活曲线在统计学上没有显著差异，但通过另一项适当的分析(Wilcoxon检验p=0.05)发现差异具有显著性。研究显示，服用利鲁唑的患者早期存活率提高。在研究期间达到气管造口术终点或死亡终点的患者中，每日两次利鲁唑50 mg与安慰剂组之间的中位生存期差异约为90天。

研究2是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，纳入了959例ALS患者。患者被随机分配至每日两次利鲁唑50 mg组(n=236)或安慰剂组(n=242)，并接受了至少12个月的随访(最长持续时间为18个月)。临床结局指标为气管造口时间或死亡时间。

与安慰剂组相比，接受利鲁唑治疗的患者的气管造口时间或死亡时间更长。随机分配接受每天100mg利鲁唑或安慰剂治疗的患者的死亡时间或气管造口术的存活曲线。尽管当通过研究方案中规定的分析(Logrank检验p=0.076)进行评估时，这些存活曲线在统计学上没有显著差异，但通过另一项适当的分析(Wilcoxon检验p=0.05)发现差异具有显著性。无法从统计学上与安慰剂区分的日利鲁唑50 mg(推荐日剂量的一半)结果，或无法从日100 mg结果中区分的日利鲁唑200 mg(推荐日剂量的两倍)结果。在研究期间达到气管造口术终点或死亡终点的患者中，利鲁唑与安慰剂之间的中位生存期差异约为60天。

尽管在两项研究中，利鲁唑提高了生存率，但肌肉力量和神经功能的测量并未显示出获益。

利鲁唑已经在国内上市，并且已经纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，价格大约在4000多元，由于各地医保政策不同价格也不同，具体价格及医保报销政策请咨询当地药房或者医保局。国外的利鲁唑有仿制药和原研药，原研药相对便宜的是土耳其原研药，价格在1200元左右；仿制药主要是印度仿制药，价格要高于原研药，大约1300元左右，规格也比原研药少，所以原研药价格要更加便宜一些。国内与国外的利鲁唑药物成分基本一致。