Olutasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂，用于治疗经FDA批准的试验检测为易感性IDH1突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病患者。

Olutasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)抑制剂，用于治疗急性髓细胞白血病(AML)和与癌症发展相关的IDH1基因突变患者。IDH1催化异柠檬酸氧化脱羧形成α-酮戊二酸(α-KG)。然而，IDH1的突变发生在精氨酸残基的活性催化位点，并促进α-KG转化为2-羟基戊二酸(2-HG)，这是一种导致肿瘤形成的肿瘤代谢物。这导致2-HG水平增加，抑制α-KG依赖机制，如表观遗传调节、胶原合成和细胞信号传导。在不同类型的癌症中检测到IDH1突变，包括AML，AML患者中一些最常见的IDH1突变是R132H和R132C取代。

Olutasidenib作为选择性IDH1抑制剂，仅对突变酶具有亲和力。在试管内研究表明，olutasidenib抑制突变的IDH1 R132H、R132L、R132S、R132G和R132C蛋白，但不抑制野生型IDH1或突变的IDH2蛋白。通过抑制突变IDH1，olutasidenib降低了2-HG水平，这促进了正常细胞分化的恢复，并为IDH1突变的癌症提供了治疗益处。

由于olutasidenib上市时间较短，所以有需要olutasidenib的患者还需要等一段时间就可以在海外 购买得到，患者可以通过出国购买或者联系海外医疗咨询公司。