2022年12月1日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准olutasidenib(rezlidihia)胶囊用于患有复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成人患者IDH1通过美国FDA批准的测试检测到突变。同时，美国FDA还批准了雅培实时IDH1检测来选择olutasidenib的患者。

批准基于研究2102-HEM-101 (NCT02719574)，这是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，包括147名经上述检测证实患有IDH1突变的复发或难治性AML的成年患者。口服Olutasidenib，150 mg，每日两次，直到疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为4.7个月(范围:0.1 - 26个月)。16例(11%)患者在olutasidenib治疗后接受了造血干细胞移植。

根据完全缓解率(CR)加上完全缓解伴部分血液学恢复率(CRh)、CR+CRh持续时间以及从输血依赖转为独立的比率来确定疗效。CR+CRh率为35% (95%可信区间[CI]: 27%，43%)，包括32% CR和2.7% CRh。达到CR+CRh的中位时间为1.9个月(范围:0.9 - 5.6个月)，CR+CRh的中位持续时间为25.9个月(95% CI: 13.5个月，未达到)。

在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的86名患者中，29名(34%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的61例患者中，39例(64%)在基线后的任何56天内保持不依赖输血。

使用olutasidenib治疗疾病最常见的不良反应(≥20%)是恶心、疲劳/不适、关节痛、便秘、白细胞增多、呼吸困难、发热、皮疹、粘膜炎、腹泻和转氨酶炎。在使用olutasidenib时，处方信息中含有警告信息，提醒卫生保健专业人员和患者注意可能致命的分化综合征的风险。

olutasidenib的推荐剂量为150 mg，每日两次，空腹口服(至少饭前1小时或饭后2小时),直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议治疗至少6个月，以允许临床反应。

由于olutasidenib上市时间较短，所以有需要olutasidenib的患者还需要等一段时间就可以在海外 购买得到，患者可以通过出国购买或者联系海外医疗咨询公司。