2016年4月11日，美国食品药品监督管理局批准维奈托克venetoclax (VENCLEXTA片剂，由AbbVie，Inc .和Genentech USA，Inc .销售)用于治疗经FDA批准的测试检测为17p缺失的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者，这些患者之前至少接受过一次治疗。

该批准是基于维奈托克治疗携带17p缺失的CLL病患者的2期单组试验的结果，这些患者以前至少接受过一次治疗。根据独立审查委员会(IRC)评估的2008年修订的IWCLL NCI-WG肿瘤缓解指南，主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)。反应持续时间(DOR)是额外的结果指标。

该试验招募了106名患者，他们接受了至少一次17p缺失的既往治疗，这是由FDA批准的CLL荧光原位杂交(FISH)探针试剂盒检测的。患者先前治疗的中位数为2.5(范围1-10)。IRC的ORR为80% (95% CI: 71%，87%)，其中8%完全缓解(包括2%完全缓解伴骨髓不完全恢复)。在维奈托克治疗后，对达到CR或CRi的患者的外周血和骨髓中的微小残留病(MRD)进行评估。意向性治疗人群中有3%的患者达到完全缓解(CR或CRi ),并且骨髓和外周血中的MRD也为阴性。首次缓解的中位时间为0.8个月(范围:0.1至8.1个月)。中位缓解持续时间(DOR)尚未达到大约12个月的中位随访。危险比从2.9个月到超过19.0个月不等。

对240名既往接受过CLL治疗的患者进行了安全性数据评估，这些患者接受了单药维奈托克治疗，目标剂量为每日口服400 mg。任何级别中最常见的(大于或等于20%)不良反应为中性粒细胞减少症、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少症和疲劳。44%的患者报告了严重不良反应，最常见的(大于或等于2%)严重不良反应是肺炎、发热性中性粒细胞减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血和肿瘤溶解综合征(TLS)。

由于肿瘤体积迅速缩小，在开始使用venetoclax时，TLS是一个重要的确定风险。肿瘤负荷分层、水化预防和抗高尿酸血症、频繁的血液化学监测和纠正电解质异常可降低TLS的风险。对于具有高风险特征的患者，可能需要住院进行静脉水合、电解质监测和积极纠正电解质异常。在66名CLL患者中，开始每日剂量为20 mg，5周后增加至每日剂量为400 mg，TLS发生率为6%，无临床事件。所有事件均为实验室TLS，发生在淋巴结大于或等于5 cm或ALC大于或等于25 x 10的患者中9/L。

维奈托克针对批准适应症的推荐剂量和方案是一个超过5周的递增方案。开始时剂量为20 mg，持续1周，随后在50 mg、100 mg和200 mg的每个剂量水平下持续1周，然后是400 mg的推荐日剂量，直到疾病进展或不可接受的毒性。

维奈托克是2020年1月12日在中国上市的，目前还没有纳入我国的医保目录。国内上市的维奈托克有三种规格，价格分别为：维奈托克10mg*14片/盒，价格为1008元左右。维奈托克50mg*7片/盒，价格为1750元左右。维奈托克100mg*14片/盒，价格为5625元左右。对于一般家庭来说维奈托克国内的价格和原研药的价格都带来了巨大的经济压力。

据了解，美国艾伯维生物制药公司生产的维奈托克原研药规格为100mg*112粒，价格为16500元一盒。原研药的价格相对来说贵一些，仿制药会比原研药性价比高一些，老挝有两种仿制药，老挝南塔金象药厂生产的规格为100mg*120片，价格为5500元；老挝东盟制药有三种规格，分别是10mg*14粒、50mg*21粒和100mg*112粒，价格分别是2200元、2200元和5980元。孟加拉有三种仿制药，孟加拉碧康药业生产的仿制药的规格为100mg*120粒，价格为5900元一盒；孟加拉珠峰制药的规格为100mg*60粒，价格为3350元一盒；孟加拉耀品国际有两种规格，分别是100mg*30粒、100mg*120粒，价格是1450元、5050元。患者可以根据自己的需要，选择适合自己的产品。