2020年5月8日，美国美国食品药品监督管理局批准塞尔帕替尼Retevmo (selpercatinib)胶囊治疗三种类型的肿瘤——非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌——患者的肿瘤在特定基因(RET或“转染期间重排”)上发生了改变(突变或融合)。塞尔帕替尼是首个被批准专门用于RET基因改变的癌症患者的疗法。

塞尔帕替尼是一种RET抑制剂，属于一类更广泛的称为酪氨酸激酶抑制剂的癌症药物。它阻止异常蛋白质的活动，这些异常蛋白质是由身体由于新陈代谢的变化而产生的浸水使柔软吉恩。在有这种变化的患者中，这些异常蛋白会导致不受控制的细胞生长和癌症。通过阻断蛋白质，塞尔帕替尼有助于减少癌细胞的生长和扩散。

具体来说，塞尔帕替尼获准治疗的癌症包括：已经在成人中扩散的非小细胞肺癌，晚期甲状腺髓样癌(MTC)或已扩散的MTC，患者年龄在12岁及以上，需要全身治疗(一种扩散至全身的治疗选择，非靶向性)，以及12岁及以上晚期RET融合阳性甲状腺癌，需要全身治疗，对放射性碘治疗已停止反应或不适合放射性碘治疗。

塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶(激酶)，有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须通过实验室检测来确定RET基因的改变。美国FDA批准了塞尔帕替尼的一项临床试验结果，该试验涉及三种类型肿瘤的患者。在临床试验期间，患者每天两次口服160 mg塞尔帕替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，总体缓解率反映了肿瘤缩小一定程度的患者百分比。

评估了105例RET融合阳性的成年非小细胞肺癌患者的疗效，这些患者之前接受过铂类化疗。105名患者的ORR为64%。对于81%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。还评估了39例RET融合阳性非小细胞肺癌患者的疗效，这些患者从未接受过治疗。这些患者的ORR为84%。对于58%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。

在12岁及以上使用RET突变MTC的成人和儿童患者中评估MTC的疗效。该研究招募了143名患有晚期或转移性RET-突变MTC的患者，他们以前接受过卡博替尼、凡德他尼或两者(化疗类型)治疗，以及患有晚期或转移性RET-突变MTC的患者，他们以前没有接受过卡博替尼或凡德他尼治疗。之前接受治疗的55名患者的ORR为69%。对于76%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。还评估了88名先前未接受MTC批准疗法治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为73%。对于61%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。

在12岁及以上的成人和儿童患者中评估RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19名RET融合阳性甲状腺癌患者，他们是放射性碘难治性(RAI，如果是一种适当的治疗选择)并已接受另一种既往全身治疗，以及8名RET融合阳性甲状腺癌患者，他们是RAI难治性且未接受任何额外治疗。19名先前接受治疗的患者的ORR为79%。对于87%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。还对8名未接受RAI以外治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为100%。对于75%对治疗有反应的患者，他们的反应持续了至少6个月。

塞尔帕替尼最常见的副作用是肝脏中天冬氨酸氨基转移酶(AST)和丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加，血糖增加，白细胞计数减少，血液中白蛋白减少，血液中钙减少，口干，腹泻，肌酐增加(可以测量肾功能)，碱性磷酸酶增加(一种在肝脏和骨骼中发现的酶)，高血压，疲劳，身体或四肢肿胀，血小板计数低，胆固醇增加，皮疹，便秘和血钠减少。

塞尔帕替尼可导致严重的副作用，包括肝毒性(肝损伤或损伤)、血压升高、QT间期延长(心肌在两次搏动之间的再充电时间比正常时间长)、出血和过敏反应。如果患者出现肝毒性，应停止塞尔帕替尼，减少剂量或永久停药。接受手术的患者应该告诉他们的医生，因为类似于塞尔帕替尼的药物已经引起了伤口愈合的问题。

塞尔帕替尼可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险，并应建议具有生殖能力的女性和有生殖能力女性伴侣的男性患者在使用塞尔帕替尼治疗期间和最后一次给药后一周内使用有效的避孕措施。此外，妇女在服用塞尔帕替尼期间不应哺乳。

塞尔帕替尼是近两年刚被FDA加速批准上市，目前还没有在国内批准上市，有需要的患者可以从海外购买过着联系正规的海外医疗咨询公司。目前在海外上市的塞尔帕替尼以40mg和80mg剂量供应，规格为40mg*60粒的价格大概为7457美元，换算成人民币大概是50000元人民币左右；规格为80mg*60粒的价格大概为为150000元，根据汇率的不同价格会有所变动。据了解，塞尔帕替尼有相关仿制药上市，塞尔帕替尼的仿制药来自孟加拉珠峰制药规格为40mg*30粒的价格为4300元。仿制药的成分和原研版一样，性价比更高，患者反馈也是不错的，经济压力较大的患者可以考虑塞尔帕替尼仿制版本。