2022年8月26日，美国食品药品监督管理局批准佩米替尼(Pemazyre，Incyte Corporation)用于患有成纤维细胞生长因子受体1 (FGFR1)重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLNs)的成人。

在FIGHT-203 (NCT03011372)中评估了疗效，这是一项多中心开放标记的单组试验，包括28例患有FGFR1重排的复发或难治性MLNs的患者。符合条件的患者不是异基因造血干细胞移植(HSCT)的候选患者，或者在异基因造血干细胞移植或疾病缓解治疗(如化疗)后复发。给予佩米替尼直至疾病进展、不可接受的毒性或直至患者能够接受同种异体HSCT。

选定的人口统计学特征和基线特征是:平均年龄为65岁(范围:39-78岁)；64%女性；68%为白人，3.6%为黑人或非裔美国人，11%为亚裔，3.6%为美国印第安人/阿拉斯加土著；88%的ECOG性能状态为0或1。

根据与形态学疾病类型相关的缓解标准，根据完全缓解(CR)率确定疗效。在18例骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病(EMD)的患者中，14例获得CR(78%；95%可信区间:52，94)。中位CR时间为104天(范围从44天到435天)。未达到平均持续时间(范围:1+到988+天)。在4例骨髓原始细胞期伴或不伴EMD的患者中，2例获得CR(持续时间:1+和94天)。在3名仅接受EMD的患者中，1名获得CR(持续时间:64天以上)。对于所有28名患者(包括3名无形态学疾病证据的患者)，完全细胞遗传学应答率为79%(22/28；95%可信区间:59，92)。

患者最常见的(≥20%)不良反应为高磷血症、指甲中毒、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。

使用佩米替尼进行治疗时，最常见的(≥10%)3级或4级实验室异常为磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸转氨酶增加和中性粒细胞减少。推荐的培美替尼剂量为13.5 mg，每日口服一次，持续至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

2022年4月6日，佩米替尼被中国国家药监局批准上市，但由于上市时间较短，可能无法在国内各大医院药店进行购买。据了解，国外版本的佩米替尼有Incvte Corporation生产的原研药，规格为13.5mq*14片，价格为72000元一盒;老挝南塔金象药厂的仿制药，规格为4.5mg*21粒，价格为5500元，原研版价格较为昂贵，给患者带来了较大的经济压力，认为使用原研版经济压力较大的患者，可以考虑一下老挝仿制版本。