2019年12月20日，美国食品药品监督管理局加速批准曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂fam-trastuzumab deruxtecan-nxki(ENHERTU，Daiichi Sankyo)用于患有不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，这些患者在转移背景下接受了两次或更多次基于抗HER2的治疗方案。

在中研究了功效DESTINY-Breast01 (NCT03248492)，一项多中心、单组试验，招募了184名HER2阳性、不可切除和/或转移性乳腺癌女性患者，这些患者之前接受过两次或更多次抗HER2治疗。患者每3周通过静脉输注接受曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂5.4mg/kg，直至出现不可接受的毒性或疾病进展。

主要疗效结果指标为经独立中心审查使用RECIST 1.1评估的确认客观缓解率(ORR)和缓解持续时间。ORR为60.3% (95% CI: 52.9，67.4)，完全缓解率为4.3%，部分缓解率为56%。中位缓解持续时间为14.8个月(95%可信区间:13.8，16.9)。

在DESTINY-Breast01和DS8201-A-J101研究(NCT02564900)中，对234名接受了至少一剂曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂 5.4mg/kg的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者的汇总分析中评估了安全性。曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂i最常见的不良反应(频率≥20%)为恶心、疲劳、呕吐、脱发、便秘、食欲下降、贫血、中性粒细胞减少、腹泻、白细胞减少、咳嗽和血小板减少。处方信息包括一个方框警告，告知卫生专业人员间质性肺病(ILD)和胚胎-胎儿毒性的风险。2.6%的患者因ILD导致死亡。

曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂的推荐剂量为5.4 mg/kg，每3周(21天周期)静脉输注一次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。

曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂在2022年3月在国内递交上市申请，期待2023年曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂早日在国内上市。目前我们可以了解到曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂由阿斯利康和第一三共制药联合在香港上市的规格为100mg一瓶，价格是61500元一盒；由日本第一三共株式会社生产在香港上市的同规格药物的价格为17500元一盒，两种产品都是原研药，患者可以考虑使用曲妥珠单抗重组冻干粉注射剂日本产的，价格较为便宜。