Hemgenix适用于治疗没有因子ix抑制剂病史的成年患者的重度和中度血友病B(先天性因子IX缺乏症)。Hemgenix治疗应在治疗血友病和/或出血性疾病经验丰富的医生的监督下开始。这医药产品应在人员和设备可立即处理输注相关反应的环境中给药。Hemgenix治疗的患者因子IX活性水平显著增加，出血减少。大多数患者在用药后两年内不再需要因子IX替代疗法。

作用机制：Hemgenix是一种非复制型重组腺相关病毒5型(AAV5)载体，含有由肝脏特异性启动子1控制的人因子IX的功能获得性Padua变体(变体R338L)的密码子优化的DNA序列。1它通过单次静脉输注给药，并传递血友病B患者缺陷基因的副本，导致细胞转导和因子IX循环活性水平的最终增加。1

用法用量：医生将通过静脉注射(IV)为您提供Hemgenix。输液所需的时间取决于你的体重。Hemgenix只能服用一次。您的医生将在您接受Hemgenix期间以及输注完成后至少3小时内监测您的输注反应。如果出现输注反应，医生可能会减慢或停止输注，一旦症状缓解，就以较低的输注速率恢复输注。血友病B的常用成人剂量：2 x 10¹³每公斤体重的基因组拷贝数（GC）,用0.9%生理盐水稀释后，以500毫升/小时(8毫升/分钟)的恒定输注速率静脉输注。

副作用：Hemgenix可能会导致严重的副作用，包括：

输液反应。输液反应的体征和症状可能包括：胸闷，头痛，腹痛，头晕，流感样症状，颤抖的，脸红，皮疹，还有血压升高。您在接受输液时以及输液后至少3小时内需要接受监控。如果发生反应，输注速度可能会减慢或中断，然后以较慢的速度重新开始。

某些肝酶升高。在接受Hemgenix之前，您需要进行测试来评估您的肝脏健康状况，然后在接受输注后的3个月内，每周进行血液测试来监测您的肝酶。如果您已经存在肝癌的风险因素，您将接受5年的定期肝脏健康测试。

Hemgenix不适用于女性患者。

使用Hemgenix进行治疗时，最常见的副作用包括：肝酶升高，头痛，某种血液酶水平升高，流感样症状，输液相关反应，乏力，恶心，还有感觉不舒服。这些不是唯一可能的副作用，无论患者使用Hemgenix产生任何的身体不适都应该及时到医院进行就医。

注意事项：少量的Hemgenix可能存在于您的血液、精液和其他排泄/分泌物质中，不知道这种情况会持续多久。接受Hemgenix后，您不应捐献血液、器官、组织或细胞用于移植。