普拉替尼是一种涉及原癌基因受体的突变形式和融合产物的口服生物可利用选择性抑制剂酪氨酸激酶RET，具有潜在的抗肿瘤活性。普拉替尼给药后，结合并靶向各种RET突变体和含RET的融合产物。RET基因突变和易位导致RET的上调和/或激活酪氨酸各种癌细胞类型中的激酶活性；RET活性的失调在这些癌症的发展和消退中起着关键作用。

RET 原癌基因 ( RET ) 编码一种跨膜受体酪氨酸激酶（原癌基因酪氨酸蛋白激酶受体 RET），它在神经系统和肾脏的胚胎发育中具有生理作用。RET融合和突变诱导致癌转化，导致 RET 受体酪氨酸激酶的异常激活。RET融合可见于 1-2% 的非小细胞肺癌 (NSCLC)、大约 20% 的乳头状甲状腺癌和 <1% 的许多其他实体瘤，包括卵巢癌、胰腺癌、唾液腺癌和结直肠癌。

使用普拉替尼进行治疗时，最常见的不良反应包括天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙降低、高血压、钠降低，磷酸盐减少，血小板减少。

2022年3月，普拉替尼在国内上市，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目普拉替尼由于上市时间较短，可能在国内医院较难购买。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，价格为159000元一盒。