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普拉替尼是野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变(RET V804L、RET V804M和RET M918T)的激酶抑制剂,其半最大抑制浓度(IC50s)小于0.5 nM。在纯化酶试验中,普拉西替尼在较高浓度下抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRB和FGFR1,该浓度在临床上仍可达到Cmax。在细胞试验中,普拉替尼抑制RET的浓度分别比VEGFR2、FGFR2和JAK2低14倍、40倍和12倍。
某些RET融合蛋白和激活点突变可以通过下游信号通路的过度激活驱动致瘤潜能,导致不受控制的细胞增殖。普拉替尼在培养细胞和含有致癌RET融合或突变(包括KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RET V804M)的动物肿瘤植入模型中表现出抗肿瘤活性。此外,普拉替尼延长了颅内植入表达KIF5B-RET或CCDC6-RET肿瘤模型小鼠的生存期。
普拉替尼是去年在国内上市的,由于上市时间较短,普拉替尼暂时还没有进入我国的医保报销项目。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒,价格为30000元左右一盒,遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目普拉替尼由于上市时间较短,可能在国内医院较难购买。