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普拉替尼属于一类叫做RET激酶抑制剂的药物。普拉替尼是一种用于治疗非小细胞肺癌症状的处方药,甲状腺髓样癌,以及甲状腺癌。普拉替尼可单独使用或与其他药物一起使用。
普拉替尼(以前称为 BLU-667,Blueprint Medicines Corporation)是一种选择性 RET 抑制剂,可有效靶向 RET 激酶,包括 RET 融合蛋白。在 ARROW 研究9的第 1 阶段确定了建议的第 2 阶段剂量,即 400 mg 每天一次服用一次普拉替尼。普拉替尼对脱靶激酶具有低亲和力。在生化测定中,普拉替尼对 RET 的选择性比对血管内皮生长因子受体 2 (VEGFR2) 的选择性高 88 倍,血管内皮生长因子受体 2 (VEGFR2) 是一种酪氨酸激酶受体,被卡博替尼和凡德他尼等多激酶抑制剂靶向2。基于注册阶段 1/2 ARROW 研究 ( NCT03037385 ) 10 , 11的结果, 普拉替尼在包括美国在内的全球多个国家获得批准,用于治疗转移性RET融合阳性 NSCLC、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌12,以及在欧盟用于晚期RET融合阳性 NSCLC 13的治疗。
目前,普拉替尼在国内上市,有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒,价格为30000元左右一盒,遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目,普拉替尼由于上市时间较短,可能在国内医院较难购买。