2020年9月4日，美国食品药品监督管理局加速批准普拉替尼pralsetinib (GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation)用于经，美国FDA批准的测试检测为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。

同天，美国FDA还批准了Oncomine Dx Target (ODxT)测试(生命技术公司)作为普拉替尼的辅助诊断。

普拉替尼是一种RET抑制剂，属于一种更广泛的称为酪氨酸激酶抑制剂的癌症药物。它阻断了一种称为RET融合蛋白的异常蛋白的活性，这种蛋白是由身体由于RET基因。在NSCLC细胞中，RET融合蛋白可导致不受控制的细胞生长和癌症。通过阻断RET融合蛋白，普拉替尼有助于减少癌症的生长和扩散。

在一项多中心、开放性、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)中，对肿瘤有RET改变的患者的疗效进行了研究。RET基因改变的鉴定是在当地实验室使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试进行的。主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间。

对87例既往接受铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者进行疗效评估。有效率为57% (95%可信区间:46%，68%)；80%有反应的患者的反应持续6个月或更长时间。还对27名从未接受系统治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为70% (95%可信区间:50%，86%)；58%的缓解患者的缓解持续了6个月或更长时间。

使用普拉替尼进行治疗时，最常见的不良反应(包括实验室异常)(≥25%)包括天冬氨酸转氨酶(AST)升高、血红蛋白减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。

普拉替尼的推荐剂量为400 mg，每日口服一次。普拉替尼空腹服用(服用普拉替尼前至少2小时和服用普拉西替尼后至少1小时不进食)。

目前，普拉替尼在国内上市，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目普拉替尼由于上市时间较短，可能在国内医院较难购买。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，价格为159000元一盒。