2020年12月1日，美国食品药品监督管理局批准普拉替尼pralsetinib (GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation)用于12岁及以上的晚期或转移性成人和儿童患者浸水使柔软-需要全身治疗的突变型甲状腺髓样癌(MTC ),或RET融合阳性甲状腺癌，需要全身治疗且放射性碘难治(如果放射性碘合适)。

在一项多中心、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)中，对以下肿瘤患者的疗效进行了研究浸水使柔软基因改变。的识别浸水使柔软在当地实验室使用下一代测序、荧光原地的杂交或其他测试。

主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间。对晚期或转移性肿瘤的疗效浸水使柔软在55名既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中评估了突变型MTC。这些患者的ORR为60% (95%可信区间:46%，73%)；79%的缓解患者的缓解持续了6个月或更长时间。还对29名患有以下疾病的患者进行了疗效评估浸水使柔软-先前未接受卡博替尼或凡德他尼的突变MTC。有效率为66% (95%可信区间:46%，82%)；84%的患者有持续6个月或更长时间的反应。对以下患者的疗效浸水使柔软在9例放射性碘治疗无效的患者中评估了融合阳性甲状腺癌。有效率为89% (95%可信区间:52%，100%)；所有有反应的患者的反应持续了6个月或更长时间。

使用普拉替尼进行治疗时，最常见的不良反应(≥25%)是便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少(校正)、钠减少、天冬氨酸转氨酶(AST)增加、丙氨酸转氨酶(ALT)增加、血小板减少和碱性磷酸酶增加。

对于成人和12岁及以上的儿童患者，普拉替尼的推荐剂量为400 mg，每日一次，在服用普拉替尼之前至少2小时和之后至少1小时空腹口服。

目前，普拉替尼在国内上市，有需要的患者可以直接从国内医院药房进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目普拉替尼由于上市时间较短，可能在国内医院较难购买。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，价格为159000元一盒。