司美替尼是一种称为“MEK 抑制剂”的药物，它通过阻断某些已知参与肿瘤细胞生长的蛋白质起作用。KOSELUGO 可能会减小沿着称为丛状神经纤维瘤 (PN) 的神经生长的肿瘤的大小。这些肿瘤是由称为 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的遗传病引起的。

司美替尼常见的副作用有头痛、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、疲劳、肌肉骨骼疼痛（影响骨骼、肌肉、韧带、肌腱和神经的身体疼痛）、发烧、皮肤干燥、痤疮样皮疹（痤疮）和其他皮疹，口腔炎（口腔和嘴唇发炎）、甲沟炎（脚趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒症（瘙痒）。

司美替尼还可能引起严重的副作用，包括心力衰竭（表现为射血分数下降，或心脏左心室肌肉无法正常泵血）和眼睛 毒性（对眼睛的急性和慢性损伤），包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力受损。司美替尼还可引起肌酐磷酸激酶(CPK) 增加。CPK 是一种存在于心脏、大脑和骨骼肌中的酶。当肌肉组织受损时，CPK 会泄漏到人的血液中，这可能是横纹肌溶解症的征兆（由于直接或间接肌肉损伤导致的骨骼肌分解）。此外，司美替尼胶囊含有维生素 E，如果每天摄入的维生素 E 超过推荐或安全限度，使用者的出血风险就会增加。

司美替尼目前还没有在我国上市，所以有需要的患者无法直接从国内医院药房进行购买，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。