贝达奎林是二芳基喹啉类药物的一种，具有独特的作用机制，靶向结核分枝杆菌的三磷酸腺苷合成酶。ATP合酶用于结核分枝杆菌产生能量供应的过程。

贝达喹啉独特而特异的抗分枝杆菌活性源于对分枝杆菌 ATP 合成酶质子泵的抑制。ATP合酶是结核分枝杆菌ATP合成的关键酶。贝达喹啉与分枝杆菌 ATP 合酶的寡聚和蛋白脂亚基-c 的结合导致 ATP 合成受到抑制，随后导致细菌死亡。编码 ATP 合酶 c 亚基的基因称为 atpE，其氨基酸序列在非相关结核分枝杆菌分离株中高度保守。 然而，该药物的潜在风险，包括增加死亡风险，引起了 FDA 成员的担忧。大约 11.4% 的服用贝达喹啉的患者在临床试验期间死亡，而服用安慰剂的患者为 2.5%。由于该药物具有一些重大风险，因此只能在没有其他治疗选择的患者中使用。贝达喹啉为患者和医疗保健专业人员发出所谓的黑框警告，它可能影响心脏的电活动，导致 QT 间期延长，这可能导致异常且可能致命的心律。因此，FDA 已批准贝达喹啉作为联合疗法的一部分，用于在其他替代药物不可用时治疗成人耐多药肺结核。FDA 还授予贝达喹啉快速通道指定、优先审查和孤儿产品指定。

在两项 2 期临床试验中，440 名患者确定了贝达喹啉的安全性和有效性。第一项试验中的患者被随机分配接受贝达喹啉加其他用于治疗结核病的药物，或安慰剂加其他用于治疗结核病的药物。第二项试验中的所有患者都接受了贝达喹啉加其他结核病药物治疗。这两项研究都旨在测量患者的痰液中没有结核分枝杆菌所需的时间，称为痰培养转阴。第一项试验的结果显示，接受贝达喹啉联合治疗的患者实现痰培养转阴的中位时间为 83 天，而接受安慰剂联合治疗的患者为 125 天。第二项试验的结果显示，痰培养转化的中位时间为 57 天，支持了第一项试验的疗效结果。临床试验中确定的常见副作用包括恶心、关节痛和头痛。

贝达喹啉在2020年1月2日在国内批准上市，目前贝达喹啉已经被纳入国内乙类医保报销药物。国内上市的贝达喹啉规格为100mg*188粒的价格为37600元一盒，医保报销后价格最多可以省去10000元左右。据了解，贝达喹啉有在俄罗斯上市，俄罗斯上市的版本规格为100mg*188粒，价格在15000元左右，有需要的患者可以出国购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。