目前发表在《新英格兰医学杂志》上的研究数据显示，对于先前未经治疗的重型再生障碍性贫血患者，如果在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕（Eltrombopag），这种药物似乎对诱导血液学反应安全、有效。获得性严重再生障碍性贫血的特点是原发性骨髓衰竭和全血细胞减少。在过去50年中，引入的治疗方法包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢霉素，随后构成了标准的免疫抑制治疗，从而改善了造血恢复和存活率。

然而，一些患者对免疫抑制疗法很难治疗，在这类人群中治疗选择有限。在一项开放、随机的3期试验中显示，在标准一线治疗中加入口服的血小板生成素受体激动剂，研究人员评估了艾曲波帕是否能改善重度或非常重度再生障碍性贫血患者的预后。

这项试验总共有197名患者入选并随机分配到A组（ATG和环孢霉素；101例）或B组（ATG和环孢素加艾曲波帕；96名患者）。在整个研究人群中，55％的患者为男性，中位年龄为53岁，34％的患者患有非常严重的贫血。试验总体中位随访时间为24个月。在A组和B组，3个月的完全缓解率分别为10％和22％（优势比，3.2；P =.01），A组和B组的6个月总体缓解率分别为41％和68％，首次缓解的中位时间为8.8个月和3个月。

随访期后，A组的无事件生存率为34 %, b组为46%。尽管在研究期内，两组的体细胞突变患者的百分比均有所增加，但随访结束时未发现对血液学反应有影响，注意到两组的不良事件发生率相似。这项前瞻性随机试验表明，与ATG加环孢菌素相比，ATG加环孢菌素加艾曲波帕对重度再生障碍性贫血患者有益，加用艾曲波帕可诱导更高质量、更快发生的反应，且不增加毒性作用。

艾曲波帕已经在美国食品药品监督局（FDA）的批准下上市，商品名称是Promacta，在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂，海外原研药有土耳其和印度两个版本，规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。国内上市的原研药也已经纳入医保范围，但购买条件限于以往使用糖皮质激素、人免疫球蛋白治疗失败的血小板减少症患者，未符合条件的患者需要用原价进行购买，价格较为昂贵，规格25mg*28片价格在5千人民币左右，国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致，孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在1200人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。