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发现小分子血小板生成素受体激动剂的最初策略包括在TPO依赖性细胞系中高通量筛选能够刺激报告基因(如STAT)的分子,从而发现了艾曲波帕(Eltrombopag)和阿伐曲泊帕。
一项为期6个月的随机3期研究,艾曲波帕治疗慢性免疫性血小板减少症,可恢复停药后仍可持续的难治性重型再生障碍性贫血患者的三系造血,可以联合标准免疫抑制治疗再生障碍性贫血。艾曲波帕可增加丙型肝炎病毒感染和肝硬化的血小板减少患者的血小板数量,从而实现有效的抗病毒治疗。
阿伐曲泊帕是一种TPO受体激动剂,目前被批准用于慢性肝病继发血小板减少症以及免疫性血小板减少症患者的围手术期使用。该药可有效增加血小板数量,且耐受性良好。与艾曲波帕不同,阿伐曲泊帕可以在没有饮食限制的情况下服用,并且不会显示出基于种族的血小板反应的显著差异。阿伐曲泊帕与药物之间的相互作用似乎在临床上并不显著。正在进行其他研究,以评估使用阿伐曲泊帕治疗化疗诱导的血小板减少症。
在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂,在国内上市的艾曲波帕原研药价格较为昂贵,已经纳入医保范围,规格25mg*28片价格在5千人民币左右。海外原研药有土耳其和印度两个版本,规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致,孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在7百-1千4人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。