研究数据显示，艾曲波帕（Eltrombopag）单药治疗或艾曲波帕联合免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血(SAA)取得了显著的血液学反应，对于不能进行造血干细胞移植的难治性SAA患者，尝试将艾曲波帕与口服免疫抑制剂和雄激素联合应用，用来进一步改善血液反应。

艾曲波帕是一种口服小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂，在pH范围为1至7.4的水性缓冲液中几乎不溶，并且微溶于水，可以与人TPO受体(也称为cMpl)的跨膜区相互作用，诱导巨核细胞增殖和分化的信号级联，从而使血小板生成增加。这项研究结果中，患者都接受了超过6个月的强化免疫抑制治疗(IST)，并被评估为无应答者，有2名名应答者达到正常血细胞计数。最佳血液学反应率在6个月时达到。中性粒细胞、血红蛋白和血小板计数的中位数增加了1.64× 09/升，53克/升和25×109/L。然而，两名患者在依赖血小板输注时发生了非致死性上肢静脉血栓形成。结果显示艾曲波帕、口服免疫抑制剂和雄激素联合治疗IST难治性SAA患者是可行的，可以恢复多系造血。

在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂，在国内上市的艾曲波帕原研药价格较为昂贵，已经纳入医保范围，规格25mg*28片价格在5千人民币左右。海外原研药有土耳其和印度两个版本，规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致，孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在7百-1千4人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。