2023年4月17日，美国食品药品监督管理局批准Omidubicel-onlv (Omisirge，Gamida Cell Ltd .)用于患有恶性血液病的成人和儿童患者(12岁及以上)，这些患者计划在清髓性预处理后进行脐带血移植，以减少中性粒细胞恢复的时间和感染的发生率。

在研究P0501 (NCT02730299)中对安全性和有效性进行了评估，该研究是一项开放、多中心、随机试验，对恶性血液病患者进行清髓性预处理后进行Omidubicel-onlv移植或未经处理的脐带血(UCB)单位移植。总共有125名患者被随机分组，其中62名接受Omidubicel-onlv治疗，63名接受UCB治疗。52名患者接受了Omidubicel-onlv移植，平均CD34+细胞剂量为9.0×106细胞/千克(范围2.1–47.6 X 106细胞/千克)。56名患者在UCB手臂移植了一个或两个脐带单位(66%接受了两个脐带单位)。在报告解冻后细胞剂量的42名患者中，CD34+细胞剂量的中位数为0.2 X 106细胞/kg(范围为0.0–0.8 X 106细胞/千克)。使用了多种预处理方案，包括基于全身照射或基于化疗的方案。

主要疗效结果指标是移植后中性粒细胞恢复的时间以及移植后100天内血液和骨髓移植临床试验网络(BMT CTN)2/3级细菌或3级真菌感染的发生率。接受Omidubicel-onlv治疗的患者中性粒细胞恢复的中位时间为12天(95% CI: 10-15天)，UCB组为22天(95% CI: 19-25天)。Omidubicel-onlv组的87%和UCB组的83%实现了中性粒细胞恢复。移植后100天，两组中BMT CTN 2/3级细菌或3级真菌感染的发生率分别为39%和60%。

与批准的UCB产品类似，处方信息包含致命或威胁生命的输注反应、移植物抗宿主病(GvHD)、移植物植入综合征和移植物衰竭的方框警告。在117名因任何疾病接受Omidubicel-onlv治疗的患者中，47%的患者出现输注反应，58%出现急性GvHD，35%出现慢性GVHD，3%出现移植物衰竭。

在研究P0501的血液系统恶性肿瘤患者中，最常见的3-5级不良反应是疼痛(33%)、粘膜炎症(31%)、高血压(25%)和胃肠道毒性(19%)。

推荐的Omidubicel-onlv剂量为两次连续输注，包括以下内容:培养分数:最少8.0 × 10⁸至少含8.7% CD34+细胞和9.2 × 10的总活细胞7CD34+细胞总数，然后是非培养部分:最少4.0 × 10⁸总活细胞数至少为2.4 × 10⁷CD3+细胞。

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