2023年2月3日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准戈沙妥珠单抗 Trodelvy 用于治疗患有不可切除的局部晚期或转移性激素受体 (HR) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH）的成年患者–) 在转移环境中接受过内分泌治疗和至少两种额外全身治疗的乳腺癌患者。该批准基于 3 期 TROPiCS-02 研究的具有统计学意义和临床意义的无进展生存期和总生存期数据。 Trodelvy 现在也被国家综合癌症网络® (NCCN® )推荐为转移性 HR+/HER2- 乳腺癌的第 1 类首选治疗方法。

在 TROPiCS-02 研究中，与对照单药化疗（中位OS：14.4个月对11.2个月;风险比[HR]=0.79;95%CI：0.65-0.96;p=0.02）。Trodelvy还显示疾病进展或死亡风险降低34%（中位PFS：5.5个月 vs 4.0个月;心率：0.66;95% 置信区间： 0.53-0.83;p=0.0003）。接受Trodelvy治疗的患者在一年内无进展的人数是接受化疗的患者的三倍（21% vs 7%）。在事后分析中，数据显示Trodelvy在TROPiCS-02试验中对预治疗的转移性乳腺癌患者的HER2-low和IHC0状态有效。

戈沙妥珠单抗还显着改善了其他次要终点指标，包括根据EORTC-QLQ-C30的全球健康状况/生活质量和疲劳量表评估的客观反应率和恶化时间（TTD）。在疼痛量表上未观察到TTD的统计学显着差异。

戈沙妥珠单抗的安全性与先前的研究一致，在该患者群体中没有发现新的安全信号。在TROPiCS-02中，最常见的严重不良反应（>1%）是腹泻（5%），发热性中性粒细胞减少（4%），中性粒细胞减少（3%），腹痛，结肠炎，中性粒细胞减少性结肠炎，肺炎和呕吐（各2%）。TROPiCS-02研究中最常见的3-4级实验室异常（发生率≥25%）是中性粒细胞和白细胞减少。接受Trodelvy治疗的患者均未出现间质性肺疾病。