由费城儿童医院(CHOP)、埃默里大学Winship癌症研究所和神经母细胞瘤治疗新方法(NANT)联盟领导的一个国际临床研究团队发布了一项I期研究的数据，表明酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 劳拉替尼（Lorlatinib）是一种治疗高危神经母细胞瘤的安全有效的治疗方法。

发表在《自然医学》杂志上的研究发现，促使其他正在进行的临床试验发生了变化。在儿童肿瘤组(COG)的一项III期临床试验中，他们将劳拉替尼用于新诊断的ALK驱动的高危神经母细胞瘤，并且还计划对正在与国际儿科肿瘤学会欧洲神经母细胞瘤(SIOPEN)合作进行的欧洲III期临床试验进行修改。劳拉替尼的I期NANT试验发现，在复发/难治性神经母细胞瘤的儿童、青少年和成人患者群体中，单独使用或与化疗联合使用时，两者都是安全和可耐受的，并且在所有年龄的具有三种神经母细胞瘤特异性热点ALK突变的患者中显示出临床活性。它也被证明对以前接受过其他ALK抑制剂治疗的患者有效。

当单独给药时，30%的18岁以下患者对劳拉替尼有反应，67%的成人有反应。当与化疗联合使用时，18岁以下患者的反应率明显更高，为63%。研究人员观察到，单独接受劳拉替尼治疗的年轻患者，特别是那些MYCN癌基因扩增的患者，比成年患者反应更少。他们建议，对于ALK改变的患者，尽快将该药物加入到治疗方案中，对于防止疾病复发至关重要。

针对神经母细胞瘤的早期工作是使用药物克唑替尼进行的，该药物已被批准用于治疗由ALK基因驱动的肺癌亚型。虽然克唑替尼的试验最终导致FDA批准复发/难治性ALK+间变性大细胞淋巴瘤的儿童患者和ALK+不可切除/复发炎性肌纤维母细胞瘤的儿童患者。虽然克唑替尼被证明是针对其他ALK引发的癌症的有效治疗方法，但II期COG临床试验显示，对神经母细胞瘤的缓解率仅为15%，该结果表明需要找到一种新的、更有效的ALK抑制剂。在筛选了一些候选人后，该小组选定劳拉替尼作为潜在的最有效的候选人。作为该临床试验的结果，劳拉替尼现已进入关键的COG III期试验，这将有望支持FDA最终批准该治疗。这是所有儿科癌症正向和反向翻译的一个最重要的例子。

劳拉替尼已经在国内上市并且纳入医保范围，但仅限于限间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，不符合条件的需要自费进行购买，其价格在2万5左右，经济较为困难的家庭购买药物可能会增加压力。在中国香港出售的原研药价格在3万-6万人民币左右，土耳其版的原研药价格在7千-1万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。在海外也有出售价格较为便宜的仿制药，国外的仿制药与原研药药物成分基本一致，老挝药厂生产的仿制药价格在1千-4千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），不同规格的药物产品也存在差异。