400-001-9769
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一项1期试验的结果显示，劳拉替尼（Lorlatinib）在一组复发或难治、ALK驱动的高危神经母细胞瘤患者中表现出安全性和潜在疗效。研究人员总结说，发表在《自然医学》上的研究结果支持将辉瑞公司生产的劳拉替尼快速转化为针对该患者群体的3期临床试验。
这项研究是从2008年在神经母细胞瘤中首次发现ALK突变开始，在神经母细胞瘤中使用克唑替尼靶向ALK时遇到的困难促使寻找一种更有效的ALK抑制剂。研究人员将患者纳入三个队列中的一个，包括儿童单独使用劳拉替尼（n = 25），成人单独使用劳拉替尼（n = 15）以及儿童使用劳拉替尼联合拓扑替康/环磷酰胺（n = 9）。安全性、药代动力学和推荐的2期剂量作为主要终点。次要终点包括反应率和123 I-间碘苄胍反应。总体人群中常见的不良事件包括90%的高甘油三酯血症、79%的高胆固醇血症和87%的体重增加。神经行为不良事件最常发生在成人中，并通过剂量保持或减少得以解决。研究人员建议儿童使用劳拉替尼2期单剂剂量为115mg/m2，成人的单剂剂量为150mg。
在可评估疗效的患者中，结果显示接受劳拉替尼单药治疗的儿童有效率为30%，接受单药治疗的成人有效率为67%，接受联合治疗的儿童有效率为63%。此外，48%的应答者经历了123 I-间碘苄胍完全应答。