在美国的多中心研究中，61名患者，包括56名FLT3-突变疾病，在2018年10月至2020年12月之间招募；15 (10与FLT3突变和5个野生型FLT3)被纳入剂量递增阶段，46例(全部FLT3突变)被纳入剂量扩大阶段。在剂量递增期间，患者每天接受一次400 mg的维奈托克和一次80 mg或120 mg的吉瑞替尼，第二阶段的推荐剂量为维奈托克 400mg和吉瑞替尼120mg。

主要疗效结果指标是改良复合完全缓解率，包括完全缓解、血细胞计数不完全恢复的完全缓解、血小板不完全恢复的完全缓解和形态学无白血病状态。

中位随访时间为17.5个月(范围= 0.8-27.5个月)。在56名患有FLT3-突变疾病以任何剂量治疗，42例出现改良复合完全反应(75%，完全反应18%)。中位缓解时间为0.9个月，中位缓解持续时间为4.9个月。中位总生存期为10.0个月。FLT3分子反应(< 10-2)在25名具有改良复合完全缓解的可评价患者中的15名(60%)中实现。

在21名先前未暴露于FLT3酪氨酸激酶抑制剂的患者中，有14名(67%，29%完全缓解)观察到改良的复合完全缓解，在35名先前暴露于酪氨酸激酶抑制剂的患者中，有28名(80%，11%完全缓解)观察到改良的复合完全缓解。中位总生存期分别为10.6个月和9.6个月。

在所有接受治疗的61名患者中，97%发生了3或4级不良事件，最常见的是血细胞减少症(80%)。不良事件导致51%和48%的患者中断维奈托克和吉瑞替尼治疗，15%和13%的患者中断治疗。75%的患者发生了严重的不良事件，最常见的是发热性中性粒细胞减少症(44%)和肺炎(13%)。未观察到后部可逆性脑病综合征或分化综合征病例。不良事件导致10名患者死亡；病因包括复杂的真菌感染，曲霉菌改良复合完全缓解患者的肺炎、多器官功能衰竭、呼吸衰竭和伤寒，无缓解患者的败血症、多器官功能衰竭、假单胞菌菌血症、硬膜下血肿和不明原因死亡。

目前吉瑞替尼已经在国内上市，有需要的患者可以在中国的医院药房进行购买，目前国内上市的吉瑞替尼是Astellas Pharma研发的原研药，规格为40mg*42片，价格为69600元。国内价格较为昂贵，据了解，国内吉瑞替尼原研药是全球原研药中价格最便宜的，需要吉瑞替尼原研药的患者可以直接从国内进行购买。吉瑞替尼目前有相关防止版本来自老挝南塔金象药厂，规格为40mg*90片的价格为5500元，仿制药和原研药的药物成分一样，性价比更高，患者反馈也是不错的。