这项双盲试验包括来自20个国家的514名不可切除的IIIC或IV期患者。在2017年1月至2018年4月期间，患者被随机分配在第1天和第15天接受840 mg的阿替利珠单抗(n = 256)或安慰剂(n = 258 ),加上960 mg或720 mg的维莫非尼vemurafenib(每天两次)和60 mg的卡比替尼(每天一次),在28天的周期中持续21天，停止7天。在第2周期治疗中加入阿替利珠单抗和安慰剂。在意向性治疗人群中评估总生存率，中期分析计划在大约270个事件发生后进行。

在分析的数据截止时(2021年9月)，273名患者死亡，包括阿替利珠单抗组的126名和对照组的147名。阿替利珠单抗组的中位随访时间为29.1个月(四分位间距[IQR]= 10.1–45.4个月)，对照组为22.8个月(IQR = 10.6–44.1个月)。阿替利珠单抗组的中位总生存期为39.0个月(95%可信区间[CI] = 29.9个月至不可估计)，而对照组为25.8个月(95% CI = 22.0–34.6个月)(风险比[HR] = 0.84，95% CI = 0.66–1.06，P = .14).观察到存活曲线的后期分离有利于阿替利珠单抗组。12个月和24个月的总生存率分别为76%比76%和62%比53%。

通过额外的随访，阿替利珠单抗组的患者继续具有显著更好的无进展生存期。阿替利珠单抗组的中位无进展生存期为15.1个月(95% CI = 11.4–18.4个月)，而对照组为10.6个月(95% CI = 9.3–12.7个月)(HR = 0.79，95% CI = 0.64–0.97，P = .022).阿替利珠单抗组中48%的患者接受了至少一种后续抗癌治疗，而对照组为54%，包括免疫疗法32%对44%，靶向治疗27%对16%，化疗7%对9%。在维莫非尼和卡比替尼中加入阿替利珠单抗后，未观察到总生存期的显著改善，中位总生存期为39.0个月对25.8个月。

安全性分析人群包括511名患者，其中231名接受三联疗法(阿替利珠单抗组)，280名接受对照疗法(对照组)；随机分配到对照组的1名患者接受了阿替利珠单抗并被纳入阿替利珠单抗组，随机分配到阿替利珠单抗组的26名患者从未接受过阿替利珠单抗并被纳入对照组。额外随访未观察到阿替利珠单抗的新安全性信号。

3级或4级不良事件发生率在阿替利珠单抗组为75%,对照组为66%。阿替利珠单抗组中最常见的是脂肪酶增加(对照组为23%比22%)、肌酸磷酸激酶增加(22%比18%)和丙氨酸氨基转移酶增加(14%比9%)。严重不良事件的报告率分别为48%和42%。不良事件导致15%和16%的患者停止所有研究治疗。不良事件导致阿替利珠单抗组8名患者(3%)和对照组6名患者(2%)死亡。阿替利珠单抗组的两例死亡(由于暴发性肝炎和肝功能衰竭)和对照组的一例死亡(由于肺出血)被认为与研究治疗有关。

维莫非尼是2017年7月29日在国内上市的，目前已经纳入我国的医保报销项目，国内上市的维莫非尼是罗氏生产的原研药，规格为240mg*56片，医保报销后价格在6000元左右。据了解，海外有较为便宜的维莫非尼原研药在土耳其上市，规格同国内一样，价格只需要2750元一瓶。有需要维莫非尼的患者可以考虑从海外进行购买，海外上市的价格较国内便宜许多。