维莫非尼/威罗非尼（Vemurafenib）再治疗可能对毛细胞白血病有效-药纷享进口药

根据发表于的研究，在复发或难治性毛细胞白血病(HCL)患者中，维莫非尼单药再治疗似乎既安全又有效，并可能改善长期临床结果血。

2023062509540399261

虽然嘌呤核苷类似物治疗可以诱导HCL患者的高反应率，但一些患者复发或患有难治性疾病，在这些情况下(可能高达40%)，需要新的治疗方法。

鉴于BRAFV600EHCL病因学的突变的重要性，研究人员先前评估了BRAF抑制剂维莫非尼对复发或难治性HCL患者是否安全有效。在这项研究中，研究人员评估了该患者群体的长期临床结果。

总的来说，有36名患者参加了这项试验并接受了治疗。患者年龄的中位数是59岁，83%的患者是男性，既往治疗线的中位数是3，17%的患者既往进行过脾切除术。

该研究的中位随访时间为40个月。此时，最佳总体缓解率为86%，33%的患者达到完全缓解，53%的患者达到部分缓解。有反应的31名患者中，68%复发；中位无复发生存期为19个月。

21例复发患者中，14例(67%)接受维莫非尼再治疗；86%的患者出现了完全的血液学反应。然而，在对维莫非尼再治疗有反应的12名患者中，50%有第二次复发。此外，2名患者出现KRAS和CDKN2A与抗药性相关的突变。

4年时，总生存率为82%；在维莫非尼治疗的第一年内复发的患者总体生存率较差。记录了2起3级事件，皮疹和发热/肺炎，各发生在1名患者身上。