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根据提交的一项2期试验的结果,与单一药物卡博替尼(Cabozantinib)相比,卡博替尼与免疫治疗药物伊匹单抗和尼伐单抗联合使用可提高转移性软组织肉瘤患者的疾病控制率和无进展生存期(从治疗到疾病恶化的时间)。伊匹单抗和尼伐单抗是检查点抑制剂,分别通过阻断PD-1和CTLA-4蛋白来发挥作用,这两种蛋白出现在癌细胞上,并帮助它们躲避免疫系统。
该研究中的69名患者被随机分配接受三种药物方案,而36名患者仅接受卡博替尼,此外,当19名患者的疾病在单一药物卡博替尼上进展时,他们交叉使用卡博替尼、伊匹单抗和尼伐单抗方案。这些患者已经接受了1到2个先前的治疗线,并且被诊断患有缺乏易位的肉瘤,三联组和单剂组的中位年龄分别为59岁(35-77岁)和61岁(19-77岁)。研究结果显示,两组之间的反应率相似:含免疫疗法的组为11%,其中包括五个部分反应(疾病缩小但未消失)和两个完全反应(疾病完全消失);而在仅有锁骨的臂中为6%(两个部分反应,没有完全反应)。
卡博替尼、伊匹单抗和尼伐单抗组疾病控制率为80%,其中41例患者病情稳定,然后是5例部分缓解和2例完全缓解。同时,卡博替尼组疾病控制率为42% (11例病情稳定,2例部分缓解)。关于副作用,对于仅给予卡博替尼的患者,最常见的副作用是腹泻、口腔感觉障碍、疲劳、手足综合征和高血压。