5% 至 10% 的急性髓系白血病 (AML) 患者会出现异柠檬酸脱氢酶 1 ( IDH1 ) 突变。艾伏尼布是一种 IDH1 抑制剂，被批准用于IDH1突变的 AML 患者。

研究人员对IDH1突变的 AML患者进行了同种异体造血细胞移植 (HCT) 后维持艾伏尼布的多中心 I 期试验。艾伏尼布在 HCT 后第 30 天至 90 天之间开始，并持续长达 12 个 28 天的周期。首个剂量水平为每天 500 mg，如果需要，可在 3 × 3 降阶梯设计中将水平降低至每天 250 mg。然后另外 10 名患者将接受 MTD 或推荐的 2 期剂量 (RP2D)。主要终点是建立艾伏尼布的 MTD 或 RP2D。

招募了 18 名患者，其中 16 名在 HCT 后开始使用艾伏尼布。观察到一种剂量限制性毒性，即 3 级 QTc 延长。 RP2D 设定为每天 500 毫克。归因于 g≥3 的不良事件并不常见，最常见的是 2 名患者的 QTc 延长。八名患者停止维持治疗，只有一名患者因不良事件而停止。 gII-IV aGVHD 的 6 个月累积发生率 (CI) 为 6.3%，所有 cGVHD 的 2 年 CI 为 63%。复发死亡率和非复发死亡率 (NRM) 的两年 CI 分别为 19% 和 0%。两年无进展 (PFS) 为 81%，两年总生存 (OS) 为 88%。

艾伏尼布作为 HCT 后的维持治疗是安全且耐受性良好的。在这项 I 期研究中，复发率和 NRM 的累积发生率以及 PFS 和 OS 的估计都是有希望的。