艾伏尼布作为患者单一疗法的 1 期试验的最新数据患有异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 突变的复发性或难治性 (R/R) 骨髓增生异常综合征 (MDS)。TIBSOVO 的疗效和安全性可能为这一分子定义子集内的 MDS 患者提供重要的新治疗选择。

第一阶段开放标签研究包括评估 TIBSOVO 在 IDH1 突变 R/R MDS 患者中的安全性、耐受性和临床活性。主要终点是完全缓解（CR）加部分缓解（PR）率，关键次要终点包括CR加PR的持续时间、不依赖输血的持续时间和不依赖输血的时间。

在疗效分析组 (n=18) 中，接受 TIBSOVO 治疗的患者记录的完全缓解 (CR) 率为 38.9%，总缓解率 (ORR) 为 83.3%。此外，达到 CR 的中位时间为 1.87 个月（范围：1.0、5.6）。截至数据截止时，尚未达到中位 CR 持续时间（范围：1.9, 80.8*），中位总生存期为 35.7 个月（范围：3.7*, 88.7*）。

此外，在基线时依赖红细胞或血小板输血的 9 名患者中，66.7% (n=6) 在任何≥56 天的基线后期间不再依赖输血。此外，在基线时不依赖红细胞或血小板输血的 9 名患者中，77.8% (n=7) 在任何 ≥ 56 天的基线后期间保持输血独立。

总体而言，治疗相关不良事件（TRAE）与 TIBSOVO 已知的安全性一致。在安全性分析集中的 19 名患者中，8 名 (42.1%) 患者发生 TRAE，其中 1 名 (5.3%) 患者出现 1 级 QTc 间期延长，1 名患者出现 3 级疲劳，1 名患者出现 3 级低钠血症。这些都没有导致停止治疗。