据报道，与阿扎胞苷相比，艾伏尼布Ivosidenib (Tibsovo) 片剂与阿扎胞苷 (Onureg) 联合使用，可改善初治IDH1突变型急性髓系白血病 (AML) 患者的无事件生存期 (EFS) 和总生存期 (OS)。来自 3 期 AGILE 试验的顶线数据。

值得注意的是，由于观察到艾伏尼布令人信服的疗效数据，该研究停止了进一步的入组。与安慰剂加阿扎胞苷相比，该方案显着改善了 EFS，达到了研究的主要终点。此外，该研究还满足了其他几个关键的次要终点，例如完全缓解 (CR) 率、OS、CR 和部分血液学恢复的 CR (CRh) 以及客观缓解率 (ORR) 优越性。

这项全球、多中心、双盲随机临床试验旨在评估艾伏尼布和阿扎胞苷联合用药在不适合接受强化化疗的新诊断疾病患者群体中的安全性和有效性。

值得注意的是，接受艾伏尼布治疗的新诊断 AML 患者中有 25% 出现分化综合征，不到 1% 的 AML 患者出现吉兰-巴利综合征。与治疗相关的最常见不良反应 (AE) 包括血红蛋白减少 (60%)、疲劳 (43%)、关节痛 (39%)、钙减少 (39%)、钠减少 (39%)、白细胞增多 (38%)和腹泻（37%）。在新诊断的 AML 患者中，最常见的 3 级或更高 AE 包括疲劳（14%）、分化综合征（11%）、心电图 QT 延长（11%）和腹泻（7%）。

目前，单药艾伏尼布已被FDA批准用于治疗75岁或以上且不适合强化化疗的IDH1阳性复发/难治性AML和IDH1阳性新诊断疾病患者。

作为 1b 期研究的一部分，艾伏尼布和阿扎胞苷之前已在新诊断的IDH1突变 AML人群中进行了评估，该研究有助于为 AGILE 研究奠定基础。

研究结果表明，患者的 ORR 为 78%（n = 18），其中 CR 率为 57%，CR 伴血液学不完全恢复/CRp 率为 13%，形态学无白血病状态为 9% 。中位缓解时间为 1.8 个月，中位 CR 为 3.5 个月。值得注意的是，截至 2018 年 10 月，尚未达到中位缓解持续时间。