随机、双盲 AGILE 研究结果显示，在阿扎胞苷中添加艾伏尼布（突变型异柠檬酸脱氢酶 1 ( IDH1 ) 的口服抑制剂）可显着延长新诊断的IDH1突变 AML患者的 EFS 和 OS 。与安慰剂和阿扎胞苷相比，该组合还具有更高的完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率。该结果成为FDA 于 2022 年 5 月批准该药物治疗新诊断 AML 的基础。

当前的分析包括 148 名患者，随机分配接受 500 mg艾伏尼布每日一次加阿扎胞苷皮下注射或静脉注射 75 mg/m ²，每个28 天周期 7 天 (n = 73) 或安慰剂加阿扎胞苷 (n = 75) 。

2021 年 3 月后，安慰剂组中有 5 名患者交叉至艾伏尼布组，最新分析中未对交叉进行调整。截至 2022 年 6 月，大多数患者已停止治疗，最常见的原因是不良事件 (29.1%)、进展/复发 (21.6%) 或患者退出 (10.8%)。艾伏尼布组的中位治疗持续时间比安慰剂组更长（10.8 个月 vs. 3.2 个月）。中位随访时间为 28.6 个月。

更新的数据显示，艾伏尼布和阿扎胞苷的中位 OS 为 29.3 个月（95% CI，13.2 至未达到），而安慰剂和阿扎胞苷的中位 OS 为 7.9 个月（95% CI，4.1-11.3）（HR = 0.42；95% CI，0.27） -0.65）。艾伏尼布组的 OS 率更长，为 12 个月（62.9% vs. 38.3%）和 24 个月（53.1% vs. 17.4%）。

研究人员观察到血红蛋白水平从基线开始稳步上升，直到在第 8 个周期稳定下来。根据新闻稿，平均血小板计数早在第 8 周就从基线值开始恢复，并在第 80 周保持稳定。平均中性粒细胞计数从基线到第 3 周和第 4 周迅速增加，随后稳定在正常范围内。

艾伏尼布组中从基线输血依赖转变为基线后输血独立的患者比例显着较高（53.8% vs. 17.1%；P = 0.0004）。与安慰剂组相比，艾伏尼布组发生的中性粒细胞减少性发热事件（27.8% vs. 33.8%）和感染（34.7% vs. 51.4%）较少。艾伏尼布组因治疗相关不良事件而停药的比例略高（26.4% vs. 25.7%）。

长期随访数据支持艾伏尼布加阿扎胞苷与安慰剂加阿扎胞苷对于新诊断的IDH1突变 AML 患者的卓越疗效。