艾伏尼布(ivosidenib)是一种小分子抑制剂，作用于突变型异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)酶。在AML患者中，易感性IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸(2-HG)水平升高的突变，其疗效可通过以下方式预测:1)使用推荐剂量的伊维替尼进行有临床意义的缓解，和/或2)根据经验证的方法，在推荐剂量的伊维替尼浓度下可持续抑制突变IDH1酶活性。AML患者中最常见的突变是R132H和R132C取代。

艾伏尼布在体外抑制选定的IDH1 R132突变体的浓度比野生型IDH1低得多。在IDH1突变的AML小鼠异种移植模型中，艾伏尼布抑制突变的IDH1酶导致2-HG水平降低，并在体内外诱导骨髓分化。在IDH1突变的AML患者的血液样本中，艾伏尼布体外降低了2-HG水平，减少了原始细胞计数，增加了成熟髓样细胞的百分比。在IDH1 R132C的患者异种移植肝内胆管癌小鼠模型中，艾伏尼布降低了2-HG水平。

2022年2月，艾伏尼布被我国批准上市，由于上市时间较短，在国内很难直接买到艾伏尼布。目前，艾伏尼布也没有被纳入我国的医保报销项目，国内上市的艾伏尼布的原研药规格是250mg*60片，价格在69800元左右，有需要的患者可以考虑国外版本。海外上市的艾伏尼布的原研药，价格为269500元。据了解，艾伏尼布在老挝南塔上市的仿制药，价格在6600元左右，仿制版比原研版性价比相对较高。