艾伏尼布(ivosidenib)是第一个获批用于 IDH1 突变晚期胆管癌患者的靶向治疗药物。艾伏尼布特别适用于治疗具有易感 IDH1 突变的成年患者，经 FDA 批准的测试检测到：急性髓系白血病 (AML) - 单一疗法或与阿扎胞苷联合治疗，年龄 ≥ 75 岁或患有无法使用强化诱导化疗的合并症的新诊断 AML，复发性或难治性 AML，既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌。

FDA 对艾伏尼布的批准基于一项名为 AG120-C-001 的开放标签、多中心临床研究的数据，该研究招募了 174 名患有 IDH1 基因突变的复发或难治性 AML 的成年患者。这些患者的选择是基于 FDA 批准的 Abbott RealTimeTM IDH1 检测的阳性结果。

患者的起始剂量为 250 毫克，每日两次，直至疾病进展或毒性发展超出允许限度。该研究的主要终点是完全缓解 (CR) 和 CR 与部分血液学改善 (CRh) 率的结合。

试验结果表明，接受艾伏尼布治疗的患者中有 32.8% 经历 CR 或 CRh，中位随访期为 8.3 个月。此外，在研究开始时需要输血或血小板的 110 名患者中，有 37% 在使用艾伏尼布治疗 56 天后不再需要输血。结果还表明，174 名患者中有 12% 在艾伏尼布治疗后进行了干细胞移植。试验期间最常见的不良反应是分化综合征、白细胞增多、关节痛、腹泻、水肿、粘膜炎、皮疹、发热、咳嗽和便秘。

艾伏尼布用于治疗胆管癌的批准 基于 ClarIDHy 临床研究，该研究是一项针对既往治疗过的 IDH1 突变胆管癌患者进行的随机 III 期试验。与安慰剂治疗的患者相比，艾伏尼布治疗的患者在无进展生存期 (PFS) 方面表现出统计学上的显着改善，这是该研究的主要终点。艾伏尼布的中位 PFS 为 2.7 个月，而安慰剂为 1.4 个月。

2022年2月，艾伏尼布被我国批准上市，由于上市时间较短，在国内很难直接买到艾伏尼布。目前，艾伏尼布也没有被纳入我国的医保报销项目，国内上市的艾伏尼布的原研药规格是250mg*60片，价格在69800元左右，有需要的患者可以考虑国外版本。海外上市的艾伏尼布的原研药，价格为269500元。据了解，艾伏尼布在老挝南塔上市的仿制药，价格在6600元左右，仿制版比原研版性价比相对较高。